近日，Orchard Therapeutics宣布其在研自体离体慢病毒基因疗法OTL-300，获得了欧洲医药管理局（EMA）颁发的优先药品（PRIME）资格。OTL-300用于治疗输血依赖性β-地中海贫血症（TDBT），这一最严重形式的β-地中海贫血症之一。Orchard是一家领先的生物技术公司，致力于开发针对罕见病的创新基因疗法。
TDBT是种罕见的遗传性血液疾病，其特征是生长和体重增加停滞，感染，和危及生命的贫血症。这些症状通常发生患者2周岁前。超过200多种的β-血红蛋白（HBB）基因突变，皆可导致TDBT。全球有超过20万名TDBT患者，每年约出生25000名TDBT新生儿。TDBT唯一的治愈疗法是异体造血干血胞移植（HSCT）。HSCT的并发症包括由治疗而导致的死亡、移植物衰竭、移植物抗宿主疾病和机会性感染的重大风险，特别是由非直系血亲匹配的HSCT。终生频繁输血和铁螯合疗法，是TDBT的常规控管疗法，但可带来严重的相关副作用，影响患者的生活质量。这一领域仍有很多重大的医疗需求并未得到满足。
▲自体离体基因疗法流程图（图片来源：Orchard官网)
Orchard的自体离体基因疗法是，通过修饰病毒载体使其携带正常基因的拷贝，然后将其插入到患者自体血液或骨髓干细胞中，最后通过造血干细胞移植的程序，将这些经过遗传修饰的干细胞输注返回给患者。这些拥有正常HBB基因拷贝的造血干细胞在输回TDBT患者体内后，可以生长并分裂成新的细胞，从而产生更高水平的血红蛋白。
此次PRIME资格的颁发基于OTL-300的临床前和早期临床项目数据。在7名接受了至少的12月后续追踪的TDBT患者中，5名患者显著降低了输血频率和输血量。4名儿童患者之中的3名，实现了治疗一个月后无需输血，而一名成人患者到达了9个月无需输血。此外，OTL-300展示了良好的耐受性和安全性。
San Raffaele-Telethon基因治疗研究所地中海贫血基因疗法项目的首席研究员Giuliana Ferrari博士说：“针对TDBT患者的早期临床试验结果给我们很大鼓舞。鉴于造血干细胞基因疗法已在治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID），Wiskott-Aldrich综合征（WAS）和异染性脑白质营养不良（MLD）中取得了成功，始于2015年，我们开始拓展该疗法以治疗TDBT，乃至其它医疗需求未得到满足的疾病。造血干细胞基因疗法，可用于治疗接受常规疗法的成人及儿童TDBT患者，它是一种有前途的替代疗法。”
▲Orchard产品研发管线（图片来源：Orchard官网)
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