FDA批准了首个用于评估阿尔茨海默病患者tau病理成像的药物

FDA于5月28日批准了首个用于评估阿尔茨海默病患者tau病理成像的药物。这一批准标志着在大脑成像的基础上对阿尔茨海默病进行更明确的评估方面取得了重大进展。

FDA官网5月28日最新报道

5月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准将Tauvid (flortaucipir F18)用于静脉注射，这是第一种用于帮助在大脑中成像阿尔茨海默病的独特特征(称为tau病理表现)的药物。Tauvid是一种放射性诊断剂，用于正在接受阿尔茨海默病评估的成年认知障碍患者。Tauvid用于大脑的正电子发射计算机断层扫描（PET），以评估聚集的tau神经纤维缠结（NFTs）的密度和分布，这是阿尔茨海默病的主要标志物。

“阿尔茨海默病是一种毁灭性的疾病，影响着数百万美国人。这一批准将为卫生保健专业人员提供一种新型的脑部扫描，用于正在接受阿尔茨海默病评估的患者，”美国FDA药物评估与研究中心专业医学办公室主任Charles Ganley医学博士说，“虽然有美国FDA批准的淀粉样蛋白病理成像药物，但这是第一个批准用于对tau病理成像的药物，tau病理是阿尔茨海默病的两个神经病理学特征之一，此药的批准代表着对认知障碍患者进行病情评估的重大进展。”

Tau蛋白和淀粉样蛋白被认为是阿尔茨海默病的标志物。在阿尔茨海默病患者中，tau蛋白的病理形式在大脑神经元内发展，形成神经纤维缠结。在静脉注射Tauvid后，它结合到大脑中与tau蛋白错误折叠相关的部位。然后可以用PET对大脑成像，以帮助识别tau病理的存在。

阿尔茨海默病是一种进行性疾病，通常以轻度记忆丧失开始。它是美国十大死亡原因之一。根据美国疾病控制和预防中心（U.S. Centers for Disease Control and Prevention）的数据，2014年，有多达500万美国人患有阿尔茨海默病。到2060年，这个数字预计将增长近两倍，达到1400万。目前，阿尔茨海默病只有在患者死后(通过尸检)通过对患者大脑的病理评估才能确诊。有三种显像剂被批准用于死后淀粉样病变的PET扫描。

在两项临床研究中评估了Tauvid成像的安全性和有效性。在每项研究中，五名评估者阅读并解释Tauvid成像。评估者对临床信息不知情，将影像解读为阳性或阴性。

第一项研究招募了156名身患绝症的患者，他们同意接受Tauvid成像，并参与死后大脑捐赠项目。64名在Tauvid脑部扫描后9个月内死亡的患者中，评估者对Tauvid扫描的解读与独立病理学家给出的尸检报告解读进行了比较，后者评估了同一个大脑中NFTs的密度和分布。该研究显示，解读Tauvid图像的评估者对有tau病理的患者正确评估的概率很高，对于没有tau病理的患者正确评估的概率是平均到高。

第二项研究包括与第一项研究相同的患有晚期疾病的患者，加上另外18名患有晚期疾病的患者，以及159名正在接受阿尔茨海默病评估的认知障碍患者(指定的患者群体)。这项研究测量了Tauvid评价者的解读与彼此对解读的评价的一致程度。完美的解读一致性将是1，而解读不一致将是0。在这项研究中，所有241名患者的解读一致性为0.87。在一个单独的亚组分析中，包括82例死后诊断的晚期病人和159例认知障碍病人，在指定的人群中，解读一致性为0.90，在晚期病人中为0.82。

Tauvid检测tau病理的能力在痴呆程度一般较重的患者中进行了评估，在认知能力下降较早的阶段中的患者可能比接受研究的绝症患者低。

使用本品的患者最常见的不良反应是头痛、注射部位疼痛和血压升高。

Tauvid不适用于评估慢性创伤性脑病患者(CTE)。

参考来源

Source：Food and Drug Administration

FDA Approves First Drug to Image Tau Pathology in Patients Being Evaluated for Alzheimer’s Disease

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-image-tau-pathology-patients-being-evaluated-alzheimers-disease