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血友病
大会详细内容,可点此回顾。我们期待着越来越多的创新疗法的出现,能为血友病患者人群带来治愈希望!
图片来源:Pixabay
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血液系统疾病
百济神州宣布,欧洲药品管理局(EMA)已确认受理百悦泽(泽布替尼)的上市许可申请(MAA),用于既往接受过至少一项疗法的华氏巨球蛋白血症(WM)患者或作为不适合化学免疫疗法WM患者的一线治疗方案。>>阅读更多
同日,美国食品药品监督管理局(FDA)完成了对Epizyme公司Tazverik(tazemetostat)补充新药申请(sNDA)的审批。Tazverik获批用于EZH2突变阳性且既往接受过至少2种系统治疗的复发性或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者,以及无满意替代治疗方案的R/R滤泡性淋巴瘤成人患者。
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其他疾病领域
19日,Ovid Therapeutics宣布,FDA已经授予其在研δ选择性GABAA受体激动剂OV101(gaboxadol)治疗天使综合征(AS)的罕见儿科疾病认定。该疗法此前已获FDA授予的治疗天使综合征和脆性X综合征孤儿药资格和快速通道资格。
同日,Ultragenyx Pharmaceutical和日本协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)共同开发的人源抗体Crysvita(burosumab)获FDA批准,用于治疗成人和两岁及以上儿童患者的磷酸盐尿性间叶肿瘤相关肿瘤性骨软化症(TIO)中,与成纤维细胞生长因子23(FGF23)相关的低磷血症。
22日,吸入疗法AR-501在治疗囊性纤维化(CF)患者慢性肺部感染的1/2a期临床试验1期部分中获得积极结果。该疗法是Aridis Pharmaceuticals开发的一款非抗生素类吸入型枸橼酸镓制剂,可发挥广谱抗菌作用。试验中,在应用于健康受试者和铜绿假单胞菌感染的囊性纤维化患者时,AR-501均表现出了良好的耐受性。
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