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糖尿病的个性化细胞治疗,再获1.14亿美元投资


美国生物技术新锐Semma Therapeutics,宣布完成了1.14亿美元的B轮融资。这笔资金将专注于用干细胞分化技术治疗Ⅰ型糖尿病。



Semma Therapeutics致力于为I型糖尿病患者开发干细胞治疗技术。这项技术是由哈佛干细胞研究所(HSCI)研究员、Semma Therapeutics公司创始人Doug Melton教授领导的研究团队开发的,可利用人类诱导多能干细胞来制备大量的胰岛β细胞,然后移植给患者,从根本上解决糖尿病的问题。

众所周知,糖尿病是一种在全球有巨大影响的疾病。在所有糖尿病的病例中,1型糖尿病占到了5%-10%。这类患者体内的胰岛β细胞会由于遗传和/或环境因素而受损,导致无法产生足够的胰岛素,糖尿病也就此发作。目前,患者只能通过终身注射胰岛素来控制病情。

通常,医生们通过将已去世捐赠者的正常β细胞移植到病人体内,以恢复患者体内的胰岛素水平。然而,捐赠数量有限,且患者的免疫系统会排斥。Semma公司希望利用干细胞技术,帮助糖尿病患者恢复自主生成胰岛素的能力。多能干细胞能分化出体内几乎所有的细胞类型。如果我们能让这些干细胞分化成胰岛β细胞,或许就能弥补患者体内的不足。

Semma公司创始人Melton领导的团队研究出如何将一个干细胞培养成为一个能感应血糖含量并分泌胰岛素的胰腺β细胞。其技术包括一系列复杂的化学物质和一个3D培养系统,这个培养系统由装满了培养基,并不断旋转的特殊培养瓶组成,采用研究得出的培养条件,培养干细胞30天,就可以得到一瓶由人类胚胎干细胞培育而成的胰腺β细胞。

在体外实验中,研究人员提供了大量葡萄糖来模拟体内的血糖变化,而这些诱导出的细胞都能做出响应,分泌更多的胰岛素。此外,这些细胞的基因和蛋白质表达情况与人类的胰岛β细胞很接近。2014年,Melton团队将使用这种干细胞诱导分化技术形成的人类胰腺β细胞移植入患糖尿病的老鼠体内,并成功控制其血糖含量长达6个月。

Melton教授,也正是Semma的创始人。Melton教授认为,如果在人体中使用该干细胞治疗,可以将治疗效果延长至一年。Melton不赞成那些利用精密仪器来治疗糖尿病的方案,他认为细胞治疗将是最自然的治疗方案,因为细胞治疗直接提供了原本缺失的细胞。

针对I型糖尿病治疗方案的研发,Semma Therapeutics与哈佛干细胞研究院和多家临床机构达成协议,探索糖尿病患者体内胰岛β细胞功能的生物学机制。此外诺华、Medtronic等也与之建立合作伙伴关系,共同参与研究。

来源: 干细胞临床之家

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