【肝豆状核变性】新药3期国际多中心临床试验开始招募受试者

一、试验药物介绍
肝豆状核变性(也称威尔逊氏病)，是由于基因ATP7B突变引起的铜代谢障碍性疾病，WTX101(四硫钼酸二胆碱)片剂是全球首创的铜蛋白结合剂，具有独特的作用机制，通过铜和白蛋白三元络合物的形成，可以消除在肝脏和血液中多余的铜并通过胆汁排泄。
二、试验目的
针对肝豆状核变性患者，评估WTX101片剂对比标准治疗的安全性和有效性。
三、试验设计
试验分期：
3期
随机化：
2:1随机
盲法：
单盲
试验药物：
WTX101片剂，15mg口服1天1次，持续48周
对照药物：
标准治疗，螯合治疗或锌治疗
开始时间：
2018年1月
预计结束：
2019年12月
招募人数：
102例
四、入选标准
年龄≥18岁，不限性别
确诊的肝豆状核变性患者
已接受>28天的螯合治疗(例如青霉胺，盐酸曲恩汀)，锌治疗，或螯合治疗联合锌治疗；或未接受过任何治疗或治疗≤28天的患者
正在接受治疗的患者愿意接受≥48小时的清洗期
试验期间愿意避免使用维生素和/或包含铜，锌，钼的物质
试验期间愿意避免食用包含高浓度铜的食物和饮料
育龄期妇女在试验前14天，试验期间和试验结束后28天不能进行性生活，或采取有效避孕手段
五、排除标准
失代偿性肝硬化
MELD评分>13
Nazer评分>7
过去3个月有明显的胃肠道出血症状
曾接受>28天治疗的患者丙氨酸转氨酶>2倍正常值上限
曾接受≤28天治疗的患者丙氨酸转氨酶>5倍正常值上限
血红蛋白<9g/dL的严重贫血
入组前4周或正在参加其它临床试验
入组前6个月有癫痫病史
妊娠或哺乳期妇女
已知对本试验药物过敏
活动性HBV，HCV或HIV患者
曾接受过四硫钼酸盐治疗
根据研究者判断，同时患有可能影响本研究的其它全身性疾病
根据研究者判断，患者不能完成本研究
六、试验地址
美国、欧洲、以色列
PS：
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