药品医疗器械临床真实世界数据应用试点工作,是海南省重大制度创新之一,是中国药品监管科学行动计划的重要组成内容。2021年,在国家药监局的悉心指导下,在海南省委省政府的坚强领导下,在海南省药监局、海南省卫健委的大力支持下,乐城管理局充分发挥国家药监局药械监管科学研究基地(海南省真实世界数据研究院)的平台优势和乐城先行区先行先试的“试验田”作用,大力引进国际创新药械产品,推进临床真实世界数据应用试点工作,积极探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践。
飞秒激光眼科治疗系统、普拉替尼2个特许药械产品借助乐城真实世界研究获批上市;注射用曲拉西利、氟轻松玻璃体植入剂、人工耳蜗植入体、热疗消融系统、人工耳蜗声音处理器等5个特许药械产品的注册申请进入审评阶段……这一年,临床真实世界数据应用试点工作不断取得突破性进展,为全国药品医疗器械审评审批制度改革提供新的途径和方法,加快国际创新药械产品在国内的注册上市,更好地满足公众健康需求。
试点工作推进
国家药监局和海南省政府共同推进药械临床真实世界数据应用试点相关工作
12月28日,国家药监局和海南省政府联合召开2021年药品医疗器械临床真实世界数据应用试点工作领导小组第三次会议,总结临床真实世界数据应用试点工作经验,共商深入推进真实世界研究新举措,助力海南自贸港生物医药产业高质量发展和药品医疗器械审评审批制度改革。海南省副省长王斌、国家药监局副局长徐景和出席会议并讲话。
首个使用乐城真实世界数据辅助临床评价的药品获批
2021年3月,国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准Blueprint Medicines Corporation申报的1类创新药普拉替尼胶囊上市。该产品也是海南临床真实世界数据应用试点品种,相关真实世界研究结果作为临床试验结果的补充,为其在中国晚期非小细胞肺癌人群中的疗效评价和安全性评估提供了辅助。这是首个使用乐城真实世界数据辅助临床评价获批的药品,标志着海南博鳌乐城药品临床真实世界数据应用试点取得重大突破。
2021年4月7日,欧康维视宣布其管线核心品种OT-401(氟轻松玻璃体植入剂)的新药上市申请(NDA)正式获国家药监局受理,这是中国首个完全基于乐城真实世界数据申报NDA的新药,也是国家药监局首次受理以乐城真实世界数据申报的药品NDA,体现了海南博鳌乐城临床真实世界数据应用试点工作深化推进取得的阶段性成果。
2021年11月29日,国家药品监督管理局受理了先声药业提交的注射用曲拉西利(英文通用名Trilaciclib)的境外生产药品注册上市许可申请,拟在接受含铂类药物联合依托泊苷方案的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者中预防性使用,以降低化疗引起的骨髓抑制的发生率,标志着乐城临床真实世界数据应用试点工作取得了新成效。
海南药品真实世界数据应用试点工作2021年度第一次沟通交流会召开
周思源副主任
杨志敏部长 王骏副部长
乐城药品真实世界研究品种沟通会召开
7月16日,国家药监局药品审评中心、海南省药监局、博鳌乐城先行区管理局在海口召开药品真实世界研究品种沟通会,与计划开展真实世界研究的企业进行沟通交流,探讨相关药品品种真实世界研究方案的科学性、可行性以及后续利用乐城真实世界数据辅助产品注册申报的可利用度,沟通的产品涉及肿瘤、内分泌、眼科等领域。
为积极落实国务院儿童用药的相关要求,7月15日,国家药品监督管理局药品审评中心与海南省药监局、博鳌乐城管理局、临床和统计专家以及部分儿童药物企业在海口召开专题会议,就采用真实世界研究解决儿童用药证据的相关问题进行研讨。会议针对真实世界研究用于支持和提供儿童用药证据、扩展儿童药物适应症的情形、研究方法和关注点广泛地交流了意见。
省药监局在乐城召开医疗器械临床真实世界研究应用试点品种座谈会
为进一步推动临床真实世界数据应用试点品种方案落地及开展,规范并加速临床试验进程,2月3日,海南省药品监督管理局医疗器械临床真实世界研究应用试点品种座谈会在乐城先行区举行。
监管科学基地建设
2021年海南省国家药监局药品医疗器械监管科学基地工作座谈会暨研究院院长第一次工作会议召开
为贯彻落实国家药监局和海南省委省政府的指示精神,3月21日,2021年度海南省国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地工作座谈会暨海南省真实世界数据研究院院长第一次工作会议在博鳌乐城先行区召开,共商监管科学基地和研究院建设大计,为我国监管科学事业和健康事业的发展贡献海南智慧和乐城力量。
国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室团队获3项国家自然科学基金项目支持
第一届博鳌国际药械真实世界研究大会分论坛筹备会在京举行
海南真实世界数据重点实验室发表中医药疗效评价方法学文章
2021年第11期,《中国食品药品监管》杂志与海南省真实世界数据研究院共建“真实世界数据研究与药械监管创新”专刊出版,介绍真实世界数据研究设计、数据治理技术及统计分析方法研究进展,综述了真实世界证据支持全球医疗器械监管决策现状,展示了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区真实世界数据研究成果及案例,以高质量的学术建设展现制度集成创新优势,服务大众健康。
真研平台建设
海南省临床真实世界数据研究平台项目初步设计和概算方案征求意见会在京举行
乐城管理局召开临床真实世界数据研究平台项目初步设计和概算方案第二次征求意见会
为提高“海南省临床真实世界数据研究平台项目”建设的科学性、可行性,3月2日,乐城先行区管理局召开海南省真实世界数据研究平台(一期)项目初步设计和概算方案第二次征求意见会,就方案设计征求区内医疗机构主要负责人、信息管理人员、以及CRO企业相关人员意见。
国家药监局信息中心、 药品审评中心、医疗器械技术审评中心,海南省药监局、海南省大数据局、乐城管理局,海南省真实世界数据研究院,以及药械企业、CRO公司等相关负责人通过线上线下方式参加会议。
学术交流与培训
“国家队”专家引领,精准发力,乐城真实世界数据应用开新局
4月12日下午,在乐城先行区2020年度国际创新药械工作总结大会上,国家药监局科技和国际合作司司长毛振宾、国家药监局药品审评中心部长杨志敏、国家药监局医疗器械审评中心部长刘英慧分别发表主题报告。
海南省真实世界数据研究院召开乐城药品真实世界数据研究培训与座谈会
为贯彻国家药品监督管理局和海南省委省政府的战略部署,更好地服务在乐城开展或将要开展特许药品真实世界研究的企业,2月28日,由海南省真实世界数据研究院主办的药品真实世界数据研究培训与座谈会在博鳌乐城先行区举办。
2021年6月7-9日,国家药监局高级研修学院与海南省真实世界数据研究院在海南博鳌成功联合举办2021年自由贸易港真实世界数据应用高级研修班。本次培训着重学习相关理论知识和实操经验,通过课堂讲授与实战演练相结合的方式,搭建交流平台,帮助企业了解园区内特许药械、真实世界数据应用等相关政策和理论知识。
2021年临床研究乐城闭门研讨会在乐城举行
2021年6月17日,乐城国际医疗旅游先行区管理局、中国临床研究共同体、海南真实世界数据研究院等三方共同在乐城先行区举办“2021年临床研究乐城闭门研讨会”。与会各方深入研讨了如何更好地汇聚各方的力量,建立乐城先行区与省外在科研合作、产业协同等方面的良性互动并探索创新临床研究模式,促进真实世界研究的发展、助力推动国际先进药械落地海南乐城先行区等话题。
2022年展望
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