自2020年11月14日揭牌成立开始以来，博鳌乐城维健罕见病临床中心多举措增加药物可及性，引进权威罕见病专家入驻，并与国内权威患者组织深度互动。
2021年1月9日，在博鳌乐城维健罕见病临床医学中心推动下，由北京病痛挑战公益基金会主办、博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局任指导单位、博鳌乐城维健罕见病临床医学中心协办的“2021博鳌乐城罕见病患者用药解决方案研讨会”在海南·博鳌成功举办。
本次大会汇聚患者组织、政府、医院、科研单位、企业、媒体等多方力量，基于乐城先行区医疗政策优势，共同探讨罕见病患者用药可及性问题的解决方案。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委委员、副局长刘哲峰，海南省医疗保障局副局长陈涛，博鳌乐城医疗药品监督管理局副局长李丽静，博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局招商处药械落地主管黄芳滨，全国近30家罕见病患者组织代表，病痛挑战基金会创始人&秘书长王奕鸥，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心执行主任肖丽，病痛挑战基金会社群服务负责人孙荣甲，上海镁信健康科技有限公司博鳌负责人宿亚帅等出席会议。病痛挑战基金会副秘书长马滔主持本次会议。“境外有药，境内无药”的现状导致国内罕见病患者面临需大量从境外代购药品的困境，乐城先行区“先行先试”的特许药械政策对有用药需求的罕见病患者来说是一个重大利好。乐城先行区在海南省政府相关部门指导下，通过博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进全球创新罕见病药械落地乐城，旨在解决国内罕见病患者面临的用药困境。博鳌乐城维健罕见病临床医学中心将充分利用先行区政策优势，整合各方资源，践行“与全球同步的速度，将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望”的使命，力求为中国罕见病患者提供最全面、最先进罕见病诊疗服务。针对罕见病患者组织群体提出的多个问题，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心在多渠道引进境外创新罕见病药械的同时，将积极和乐城管理局、海南省医保局、商业保险公司共同探索多方支付模式，降低罕见病患者支付负担。博鳌乐城维健罕见病临床医学中心以患者为中心制定了中心未来的中长期发展规划。未来将着重引进罕见病创新药械、整合岛内外医疗资源、打通患者全病程管理、组织参与学术活动、启动真实世界研究、探索多方支付模式等六大工作重点。着力打造罕见病药械引进平台，致力于服务广大罕见病患者群体。
