2022年02月20日讯 /
生物谷BIOON/ --武田制药（Takeda）近日公布了
同种异体脂肪间充质干细胞产品Alofisel（darvadstrocel）治疗克罗恩病（CD）患者复杂性肛周瘘（CPF）INSPIRE研究的第一次6个月中期分析结果。这是第一项观察性、多中心、上市后、开放式入组研究（EUPAS24267），正在评估Alofisel用于CD患者治疗CPF的现实世界疗效和安全性。结果显示，在2个队列中
，治疗后6个月时接受评估的患者中，有65%的患者达到临床缓解。
复杂性肛周瘘（CPF）是克罗恩病（CD）的一种痛苦的、致残的、常常令人尴尬的并发症，治疗起来非常困难。尽管已取得了进展，但许多患者在治疗后复发，无法实现瘘管闭合。从INSPIRE研究中获得的这些有希望的初步结果，建立了关于Alofisel作为该领域治疗方案的知识。
截至2021年9月，230名患者入组了研究。全部治疗（AT）队列包括研究中所有接受Alofisel治疗的患者；按方案治疗（PP）队列包括研究中所有根据方案建议接受Alofisel治疗的患者。
AT队列有138例患者、PP队列有120例患者处于治疗后6个月，分别有66%的AT患者（92/138）、58%的PP患者（69/120）完成了6个月的随访。在这些患者中，AT队列有85%（78/92）、PP队列有100%（69/69）的患者在6个月随访时有临床结果数据可用。
数据显示，AT队列有73%（57/78）、PP队列有74%（51/69）的患者观察到临床反应。此外，2个队列中均有65%的患者观察到临床缓解（AT队列：51/78；PP队列：45/69）。使用Harvey–Bradshaw指数评估，在治疗之后，CD活动度的变化很小。在205名有完整治疗数据的患者中，20%（41/205）有一个或多个不良事件，9.3%（19/205）有一个或多个严重不良事件。没有异位组织形成的报告，也没有死亡。
武田胃肠道（GI）罕见疾病全球品牌高级医疗事务总监Elisabeth Genestin表示：“我们很高兴展示现实世界多中心INSPIRE研究的第一次中期分析结果。这些结果与关键3期ADMIRE-CD研究在疗效和安全性方面一致。INSPIRE研究的目的是让更多患者参与进来，以促进对大型多中心异质患者群体中的疾病表现、患者特征、护理模式和临床结果的更好理解，我们期待着随着研究的进展与社区分享更多数据和见解。”
ADMIRE-CD是一项随机、双盲、对照、3期试验，评估了Alofisel治疗212例非活动性/轻度活动性管腔型CD成人患者复杂性肛周瘘（CPF）的疗效和安全性。与对照组相比，Alofisel组在24周随访中达到复合缓解主要终点的患者比例显著增加（51.5% vs 35.6%；差异=15.8%；97.5%CI:0.5-31.2；P=0.021），这种情况持续至52周（56.3% vs 38.6%；差异=17.7%；95%CI:4.2-31.2；P=0.01）。Alofisel在治疗52周期间耐受性良好。对照组与Alofisel组的安全性相似。
克罗恩病（CD）是一种慢性胃肠道炎症性疾病，复杂性肛周瘘（CPF）是该病可能发生的一种并发症，可导致肛周肿痛、流脓、感染以及大便失禁，严重影响患者生活质量。目前，CD患者CPF的临床治疗选择有限。
Alofisel适用于治疗非活动性或轻度活动性管腔型CD成人患者的CPF。Alofisel是一种局部注射的同种异体脂肪源性
干细胞悬浮液，这是一种从人体脂肪组织中分离并在体外培养扩增的脂肪源性
干细胞（ASC），ASC分泌的细胞因子具有调节免疫系统和抑制炎症的作用，因此被认为具有治疗CD患者CPF的潜力。
2018年3月，Alofisel成为第一个获得欧盟集中营销授权批准的同种异体
干细胞疗法。2019年，美国
FDA授予了Alofisel治疗CD成人患者CPF的
再生医学先进疗法（RMAT）资格。2021年9月，Alofisel成为日本批准的第一种扩增的人类同种异体脂肪来源的间充质
干细胞疗法。
Alofisel提供了一种潜在的细胞介导闭合选择。在欧盟/欧洲经济区、以色列、瑞士和英国，Alofisel被批准：用于瘘管对至少一种常规或生物制剂应答不足的非活动性/轻度活动性管腔型CD成人患者的复杂性肛周瘘（CPF）。在日本，Alofisel被批准用于：对至少一种现有疗法治疗应答不足的非活动性或轻度活动性管腔型CD患者的CPF。（生物谷Bioon.com）
