2020年12月24日讯 /
生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作为其他抗癫痫药物的附加（add-on）疗法，用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。
在美国，Fintepla于今年6月获得批准，用于年龄≥2岁的患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫。该药通过优先审查程序获得批准，此前，
FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。
Dravet综合征是一种罕见的终生癫痫，始于婴儿期，以严重难治性癫痫发作、频繁的医疗紧急情况、严重的认知和行为障碍以及突发性意外死亡（SUDEP）风险增加为特征。许多Dravet综合征患者即使在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药物时，仍会出现频繁的严重癫痫发作。减少癫痫发作频率是治疗所有Dravet综合征儿童的第一步、也是最重要的一步。
芬氟拉明-分子结构式（图片来源：Wikipedia.org）
此次欧盟批准，基于2项随机、双盲、安慰剂对照III期
临床试验（在2-18岁患者中开展，结果分别发表于Lancet和JAMA Neurology）的数据，以及一项长期开放标签扩展试验（许多患者接受Fintepla治疗长达3年）的的中期分析数据。结果显示，在服用一种或多种抗癫痫药物不能充分控制癫痫发作的研究患者中，在现有治疗方案的基础上，与安慰剂相比，Fintepla显著降低了每月惊厥性癫痫发作（convulsive seizures，CS）的频率。此外，大多数研究患者在启动Fintepla治疗3-4周内产生反应，并且在整个治疗期间保持一致的效果。
在这些研究中，最常见的不良事件包括：腹泻、发热、疲劳、上呼吸道感染、嗜睡、支气管炎。没有患者出现任何心血管不良事件，包括瓣膜性心脏病或肺动脉高压。
除了Dravet综合征之外，Zogenix公司也正在开发Fintepla用于治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。Dravet综合征和LGS是2种罕见且往往是灾难性的儿童期发作癫痫，具有发病年龄早、发作类型多样、发作频率高、严重损害智力、难以治疗等特点。（生物谷Bioon.com）
原文出处：The European Commission
approves Zogenix’s FINTEPLA® (Fenfluramine) Oral Solution for the Treatment of Seizures in Dravet Syndrome
