2021年05月18日讯 /
生物谷BIOON/ --Incyte公司近日公布了评估ruxolitinib乳膏剂治疗
白癜风青少年和成人患者（年龄≥12岁）关键3期TRuE-V
临床试验项目的阳性顶线结果。ruxolitinib乳膏剂是一种非甾体、抗炎、JAK抑制剂外用疗法。TRuE-V项目结果显示，2项3期临床研究均达到主要终点和关键次要终点：与赋形剂乳膏相比，ruxolitinib乳膏剂治疗
白癜风具有显著疗效，且安全性良好。
白癜风是一种慢性
自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，这是由产色素细胞——黑素细胞（melanocyte）丢失引起的一种皮肤病，常影响美容美观。
白癜风影响全球约0.5%-2.0%的人口，目前还没有美国食品和药物管理局（
FDA）或欧洲药品管理局（EMA）批准治疗白癜风的药物疗法。该病可发生在任何年龄，虽然许多
白癜风患者会在20岁之前经历初步症状。
根据TRuE-V项目数据，Incyte计划在2021年下半年在美国和欧盟提交ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风的上市申请。如果获得批准，ruxolitinib乳膏剂将成为第一个也是唯一一个用于治疗
白癜风进行皮损复色（repigmentation）的药物。
ruxolitinib乳膏剂是Incyte公司选择性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂ruxolitinib的专利配方制剂，专为局部应用而设计。Incyte拥有开发和商业化ruxolitinib乳膏剂的全球权利。目前，ruxolitinib乳膏剂正处于3期临床开发：（1）用于治疗轻度至中度特应性皮炎（TRuE-AD项目）；（2）用于治疗青少年和成人
白癜风（TRuE-V项目）。
治疗特应性皮炎方面，TRuE-AD项目已于2020年上半年成功完成。目前，美国
FDA正在审查ruxolitinib乳膏剂用于治疗青少年和成人（≥12岁）特应性皮炎的新药申请（NDA）。
治疗白癜风方面，之前公布的2期临床研究数据显示：与赋形剂对照（不含药物的乳膏）组相比，ruxolitinib乳膏剂治疗组患者面部白癜风严重程度指数评分显著改善、全身
白癜风皮损复色（repigmentation）具有显著改善。
白癜风模特Amy Deanna（图片来源：AsiaOne）
TRuE-V项目包括2项3期研究TRuE-V1（NCT04052425）和TRuE-V2（NCT04057573），在青少年和成人（≥12岁）
白癜风患者中开展，每项研究入组了大约300例
诊断为非节段型
白癜风（non-segmental vitiligo，NSV）且有色素脱失区域的患者，目的是评估ruxolitinib乳膏剂作为单药疗法的疗效和安全性。研究中，患者被随机分为2组，接受1.5% ruxolitinib乳膏剂每日2次（BID）或赋形剂对照乳膏剂BID，进行为期24周的双盲期治疗。成功完成基线检查和第24周评估的患者，包括在双盲期接受赋形剂对照乳膏剂的患者，进入扩展期，给予1.5% ruxolitinib乳膏剂BID治疗28周。
此次公布的结果显示，TRuE-V1和TRuE-V2均达到了主要终点（2项研究均p<0.0001）：数据显示，在治疗第24周，与赋形剂对照乳膏剂BID治疗组相比，1.5% ruxolitinib乳膏剂BID治疗组有显著更高比例的患者实现面部
白癜风区域评分指数（F-VASI）较基线改善≥75%（F-VASI75）。
此外，这2项研究也达到了关键次要终点，包括：第24周F-VASI较基线改善的百分比，第24周达到F-VASI50（较基线改善≥50%）、F-VASI90（较基线改善≥90%）、全身白癜风区域评分指数（T-VASI）较基线改善≥50%（T-VASI50）的患者比例，第24周达到
白癜风显著性量表（VNS）得分为4分（不那么引人注目）或5分（不再引人注目）的患者比例，患者报告结果。ruxolitinib乳膏剂的总体疗效和安全性与之前报道的2期研究数据一致，没有观察到新的安全信号。2项研究的长期疗效和安全性部分将按计划继续进行。这2项研究的详细数据，将在2021年下半年举行的一次科学
会议上公布。
Incyte炎症和
自身免疫集团副总裁Jim Lee医学博士表示：“这是首次3期数据显示白癜风患者面部和全身皮损复色（repigmentation）的显著改善。这些积极的结果证实了ruxolitinib乳膏剂作为白癜风患者一种有意义治疗选择的潜力。我们期待着与监管机构合作，将这种急需的治疗方案带给患者。如果获得批准，ruxolitinib乳膏剂将是第一个也是唯一一个用于治疗
白癜风进行皮损复色的药物。”
塔夫茨医学中心皮肤科David Rosmarin医师表示：“白癜风是一种慢性免疫介导的皮肤疾病，可以显著影响患者的生活质量。作为一名临床医生，我对TRuE-V项目的初步结果以及ruxolitinib乳膏剂作为
白癜风患者未来局部治疗选择的潜力感到非常鼓舞，因为目前能够有效且安全地解决皮损复色的治疗方法非常有限。”
ruxolitinib是Incyte公司口服药物Jakafi的活性药物成分，该药在美国已批准3个适应症：（1）治疗对巯基尿应答不足或不耐受的的红细胞增多症（PV）成人患者；（2）治疗中高危骨髓纤维化（MF）成人患者，包括原发性MF、PV后MF、原发性血小板增多症后MF；（3）治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者。其中，第三个适应症于2019年5月获
FDA批准，是首个获批治疗个适应症的药物。Jakafi由Incyte在美国销售，
诺华在美国以外市场以Jakavi品牌名销售。
目前，Concert公司也正在开发采用氘化学技术修饰的ruxolitinib分子——CTP-543，在II期临床研究中，治疗斑秃展现出强劲疗效。斑秃是一种
自身免疫性疾病，导致局部或完全脱发。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学，从而增强其作为斑秃治疗的用途。在美国，
FDA已授予CTP-543治疗斑秃的快速通道地位。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Incyte Announces Positive Results from Phase 3 TRuE-V Program Evaluating Ruxolitinib Cream in Patients with Vitiligo
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