来源：本站原创 2021-07-07 03:34
2021年07月06日讯 /
生物谷BIOON/ --赛生药业与Y-mAbs Therapeutics近日宣布向中国国家药品监督管理局（NMPA）正式递交Danyelza（naxitamab，那昔妥单抗）的上市许可申请（BLA）。Danyelza可与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。
2020年11月，Danyelza获得美国FDA加速批准上市。该加速批准基于总缓解率（ORR）及缓解持续时间（DOR）的临床获益。之前，
FDA已授予了Danyelza优先审查资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。
2020年12月，赛生药业与Y-mAbs达成了独家无限期授权许可协议，获得2款产品naxitamab和omburtamab在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾）的独家合作开发和商业化权利。omburtamab是Y-mAbs的一款主要候选产品，经批准后可用于治疗儿童中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤。赛生药业将负责这2款产品在大中华区的研发、注册和商业化。
naxitamab作用机制（图片来源：Y-mAbs公司网站）
神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的
肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。
Danyelza是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，包括神经母细胞瘤、
黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤细胞表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。目前，Danyelza也正被开发用于治疗骨肉瘤以及其他GD2阳性
肿瘤。
在美国，FDA批准Danyelza是基于2项关键2期研究（201和12-230）的安全性和有效性数据。这是2项开放标签、单臂临床试验，在年龄≥1岁、对既往治疗显示表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定、骨骼或骨髓中有难治或复发性疾病的高危神经母细胞瘤患者中开展。
Danyelza临床数据数据
201研究（NCT03363373）中，22例患者纳入疗效分析，64%有难治性疾病、36%有复发性疾病，中位年龄为5岁（范围：3-10岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为45%、完全缓解率（CR）为36%、部分缓解率（PR）为9%。在有治疗反应的患者中，30%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。
12-230研究（NCT01757626）中，38例患者纳入疗效分析，55%有复发性神经母细胞瘤、45%有难治性疾病，中位年龄为5岁（范围：2-23岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为34%、完全缓解率（CR）为26%、部分缓解率（PR）为8%。在有治疗反应的患者中，23%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Y-mAbs、赛生药业、生物谷
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