亨廷顿病（图片来源：michoudpharmacy.com）
2021年09月11日讯 /
生物谷BIOON/ --罗氏旗下基因治疗公司Spark Therapeutics与NeuExcell Therapeutics达成了一项
基因治疗合作，旨在为亨廷顿病（HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。
HD是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。患者走路、思考、推理、吞咽和说话变得越来越困难。最终，将需要全职护理。与HD相关的并发症通常是致命的。
根据协议条款，Spark Therapeutics将获得NeuExcell专有的
神经再生基因治疗平台和能力。NeuExcell的研究团队将与Spark Therapeutics密切合作，以推进该项目。根据期权许可，NeuExcell有资格获得预付款、许可费、研发和销售里程碑付款，最高可达约1.9亿美元，外加产品特许权使用费。Spark Therapeutics有权选择许可NeuExcell公司HD项目的全球独家权利。
目前普遍的观点是哺乳动物的成年神经元是不可替代的，因此脑疾病的治疗方法往往侧重于减缓疾病的进展。
NeuExcell公司可能已经开启了神经组织再生的方法。该公司的
神经再生基因治疗平台是围绕基于转录因子的转分化技术构建的。
该平台试图将神经元周围的内源性胶质细胞（如星形胶质细胞）重新编程为功能性新神经元，这些细胞在神经元受伤或死亡后通常会有响应。
虽然神经元无法分裂自我再生，但神经胶质细胞是在损伤部位产生新神经元的可再生来源，其规模足以产生有意义的治疗效果。NeuExcell正在开发基于腺相关病毒（AAV）的神经再生基因疗法，以在神经退行性变部位再生功能性新神经元。
Spark Therapy针对中枢神经系统的先进专有AAV
载体平台将为HD研发项目提供一个主要优势。该公司在20多年来一直处于
基因治疗研究的前沿，在该领域拥有广泛的知识和能力，将用于推动HD项目的发展。
通过将Spark Therapy在基因治疗开发方面的现有专业知识与NeuExcell的神经再生基因治疗研究能力相结合，这项合作旨在推动
基因治疗的潜力带给亨廷顿病社区。（生物谷Bioon.com）
