超适应症用药的定义是：医师处方市场上销售的药品而说明书中却没有批准此适应症。超适应症用药包括很多方面，如：靶向人群、适应症、方案剂量、给药持续时间等。
超适应症处方的目的是：在没有得到批准治疗或缺少临床试验权的条件下给患者提供的另一种可选的治疗方案。只有很少的情况，超适应症用药才会取代获批的治疗方案（奥沙利铂、伊立替康联合氟尿嘧啶治疗转移性胰腺癌）或选取一种低毒的成分（卡铂治疗I期精原细胞癌）。
通常来说，超适应症处方不是得到药物管理机构的专家的支持，而是基于分析已出版的临床试验或论著的数据。对于生产商来说，他们可以从超适应症处方中增加收益而不需要进行临床试验。最终，超适应症用药可以给患者带来生存获益和安全性。
超适应症用药也带来了一些法律、责任、频繁、临床证据和赔偿等方面的问题。事实上，这些处方在欧洲和美国是有差异的。Trotta报道在1995年至2008年间，欧洲批准了42个抗肿瘤药，而美国批准了47种药，批准了100个适应症。因此，根据肿瘤的类型、疾病的进展情况、市场上已存在的治疗方案和药物，每个国家的超适应症用药的比例是不同的。例如：对于有限治疗方法的恶性肿瘤和孤儿肿瘤，经常会有超适应症用药。此外，有较少适应症的药物和有非特异性机制的药物（广谱抗肿瘤药）会经常超适应症用药（奥沙利铂）。
靶向治疗
在肿瘤领域，靶向治疗可以定义为基于已确定的肿瘤或内源性靶点而开发的药物。它们通常与细胞毒性药物不同，甲氨蝶呤（氨基蝶呤的甲基化）也可以算是一种靶向抗叶酸药物。这类药物（从1997年利妥昔单抗获批以来共有50种药物获批）要么是作用于细胞膜表面受体或循环配体的单克隆抗体/融合蛋白，要么是干扰不同的肿瘤信号途径的蛋白/酶抑制剂。由于主要作用于特定肿瘤的特定靶点，他们的适用范围往往比较狭窄，对于酶抑制剂，主要用于单药口服。靶向药物都比较贵（在美国是12万美元/年）
靶向药物超适应症用药
普遍性
表达相同靶点的另外一种肿瘤患者经常会超适应症用药（又称为精准医学）。例如：维罗替尼，是一种激酶抑制剂，用于治疗激活BRAF V600E 突变的转移性黑色素瘤，现在也超适应症用于治疗BRAF V600E突变的晚期阳性毛细胞性白血病。此外，大部分没有选择性的激酶抑制剂，表明他们对获批适应症之外的激酶也有活性，如索拉菲尼，超适应症作为类FMS受体酪氨酸激酶3抑制剂治疗复发的急性粒细胞白血病。
靶向药物超适应症用药并没有详细的进行统计。由于药物的数量和种类太多，这些研究不容易进行（2001年伊马替尼上市以来有30个酶抑制剂获批）。此外，他们不仅用于住院病人还用于门诊病人的治疗。2012年瑞士的研究显示一种较低的超适应症用药比例（7.8%），该项目统计了985名患者，8种药物。这些药物超适应症用药的比例不尽相同，帕唑帕尼没有超适应症用药，而贝伐单抗超适应症用药比例达29.6%。2010年美国进行了一项类似的统计，包括西妥昔单抗、曲妥珠单抗、贝伐单抗和利妥昔单抗。超适应症用药的比例是30%，并且占一半都被NCCN指南所推荐。曲妥珠单抗比例是1%，利妥昔单抗比例是67%。另一项机构发现，利妥昔单抗超适应症用药比例是25.3%，其中50%的超适应症用药有证据支持。一项西班牙的研究发现，在232种药物中利妥昔单抗超适应症用药比例最高（21.1%）。意大利的研究发现，81.7的转移性结直肠癌患者使用贝伐单抗，其中适应症用药（一线联合氟尿嘧啶为基础的化疗）占30%，超适应症用药占40%，年龄相关的退行性黄斑占10%。
在2007年至2010年间，NCCN没有支持的超适应症用药，贝伐单抗占10%，帕尼单抗占16%。
2010年，多靶点抑制剂索拉菲尼和舒尼替尼超适应症用于治疗15个碘放射不再有效的滤泡状/乳头状甲状腺癌。PFS是19个月。从那以后，2013年基于一项随机III期试验，索拉菲尼获批治疗甲状腺癌（10.8月vs安慰剂组5.8月）。
与一些老药相比，通过基因分型的靶向药物超适应症用药可能更加合理，但是有些临床数据支持有限，而基因和分子分型价格又高，限制了它的临床应用。在美国，除了发表在杂志上的一些阳性案例报道外，通过收集超适应症用药临床数据而整理的建议书也成为了一个好的指导证据。有一些抗肿瘤药物可以超适应症用于治疗非肿瘤疾病如贝伐单抗用于眼科，利妥昔单抗治疗难治的自身免疫病。
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