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Nature重磅!干细胞疗法有望治疗帕金森病


药明康德/报道


帕金森病是一种难治的神经退行性疾病。面对这种顽疾,人们几乎束手无策。当下获批的疗法,更多也只是“治标不治本”——只能改善症状,无法逆转病情。


▲本研究的负责人高桥淳教授(图片来源:KANSAI)


这一令人无奈的现状有望在不远的将来得到彻底变革。来自日本京都大学(Kyoto University)的高桥淳教授团队开发了一种干细胞疗法,并在为期2年的实验里显著改善了帕金森病症状。这项研究也于今日在线发表在了重磅学术期刊《自然》上。


先来说说帕金森病。人们发现,罹患这种疾病的患者,大脑内产生多巴胺的神经细胞会出现大量死亡,引起症状。事实上,一些研究表明,当患者首次出现症状时,他们脑中的多巴胺能神经元(DA neuron,下称DA神经元)已经有一半以上丧失了功能。因此,许多现有的治疗手段是为患者补充多巴胺,试图恢复脑中正常的多巴胺水平。


近年来,一些研究人员开始考虑其他的创新治疗方案。其中,细胞移植吸引了不少科学家的关注。几项研究发现,将胚胎细胞中的DA神经元移植到患者的脑部,可以减轻帕金森病的症状。然而,胚胎组织的使用一直充满着争议。所以研究人员们也想利用其它的手段,在避免伦理问题产生的同时,对帕金森病患者进行治疗。


▲干细胞疗法脱胎于一项诺贝尔奖(图片来源:京都大学)


干细胞技术的兴起让这一切成为可能。2012年,诺贝尔生理学或医学奖将荣誉颁发给了山中伸弥博士和John Bertrand Gurdon博士这两名在诱导全能干细胞(iPS)领域做出杰出贡献的科学家,这个里程碑式的事件也标志着干细胞疗法时代的全面到来——从皮肤或者血液中分离到的细胞,经过简单的诱导,可以产生全能干细胞,而这些细胞能被进一步分化为具有特定功能的细胞,用于细胞疗法。这样一来,伦理问题就得到了完美的回避。


▲本研究的第一作者菊地哲广博士(图片来源:京都大学)

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