综合关爱血友病，让坚强梦想照进现实

血友病患者曾被称为脆弱的「玻璃人」，如今能够像正常人一样生活的坚强梦想已成为现实。6 月 3 日在北京举行的第一届血友病 MDT 综合关爱论坛上，丁香园了解到，随着国家医保政策的逐渐完善，重组基因凝血因子的医保覆盖，以及血友病综合关爱 MDT 模式和综合关爱理念的推行，这些都是血友病患者，尤其是儿童患者，能够正常生活、正常运动的坚实保障。

在中国血友病协作组组长、中国医学科学院血液病医院杨仁池教授的眼里，血友病综合关爱 MDT 模式与其他疾病 MDT 最大的不同是更加彰显综合关爱理念，参与者来自血液科、骨科、康复科等十多个血友病相关学科的专家，还有政府、企业、公益组织、志愿者等社会各界的力量，无论是医院，还是家庭、学校、社会，每一个血友病患者都将无时不刻地感受到被关注、被关爱的温暖。

爱心接力，中国跑步迈入血友病综合关爱MDT时代

近 5 年来，中国血友病诊治环境持续改善。在全国同道的积极呼吁和社会各界的推动下，2013 年，经 CFDA 批准，辉瑞公司两种基因重组凝血因子在中国上市，中国血友病患者药物诊治方面尤其得到显著改善。为了最大限度地挽救血友病患者的生命，辉瑞公司还多次捐献重组凝血因子救治危重病人。

基因重组凝血因子被纳入国家医保目标，助推了治疗模式由按需治疗、预防治疗跑步迈入血友病综合关爱 MDT 时代。北京协和医院血液科主任赵永强教授多次强调血友病综合关爱 MDT 模式的重要性和必要性，血友病是终身性疾病，单靠补充凝血因子无法满足不同阶段患者对于减少出血、恢复肢体功能、婚育等不同需求。同时，随着治疗模式的转变，凝血因子的选择、减少抑制物的产生、血友病不同类型的治疗差异等新问题也浮出水面，成为血友病综合关爱 MDT 团队的新挑战、新使命。

第一届血友病 MDT 综合关爱论坛正是在这种背景下应运而生，它的出现为中国蹒跚起步的血友病综合关爱 MDT 模式指明了发展的方向。在本届论坛上，来自血液科、骨科、儿科、康复科、超声影像科等多学科专家，对血友病综合关爱 MDT 模式的建设进行了热烈地讨论与交流，并呼吁血液科医生或儿科医生应在血友病 MDT 科团队的创建过程中发挥关键的作用。

拨云见日，综合关爱为血友病患者正常生活护航

血友病患者曾经一直被束缚在「小心翼翼」的阴霾之下，如今终于拨云见日，他们能够像正常人一样生活了，这不仅仅意味着生命的延长，更意味着血友病患者们将可以享受高质量生活。

他山之石可以攻玉，来自意大利的 Carlo Martinoli 教授和比利时的 Sébastien Lobet 教授在论坛上分享了欧美国家成熟的血友病综合关爱 MDT 模式。欧美国家的医保制度完善，药品供应充足，这使得医患双方在血友病综合管理上免除后顾之忧，在给予规范的持续替代治疗之外，他们更关注对血友病进行早期的功能评估和物理康复治疗，及时通过超声等影像学手段了解血友病患者的关节、软组织损伤情况，以进行早期干预，最大限度地保留和恢复血友病患者的肌肉和骨骼功能。因此，跟中国血友病患者普遍存在不同程度的残疾相比，欧美国家的很多血友病患者可以像正常人一样生活，甚至可以参加比较剧烈的篮球、足球等体育运动。

对于中国血友病患者来说，血友病综合关爱 MDT 模式发挥的作用远不止于此。中国很多血友病患者初诊时并不是去血液科，而是因为身体的急性出血而就诊于儿科，所以在中国的血友病综合关爱 MDT 团队中，儿科医生扮演着非常重要的守门人角色。北京儿童医院吴润晖教授、武汉同济医院儿童血液科主任胡群教授一致认为，对血友病的综合关爱应从儿童开始！通过 MDT 团队对初诊血友病患者进行登记，对整个家族进行遗传史调查和产前筛查，可以避免一个家族几代人罹患血友病的悲剧。

基于中国血友病患者残疾率高的现状，如何恢复其正常的肢体功能如行走等问题，是对血友病患者的综合关爱着重考虑的问题。山东千佛山医院袁振教授强调，血友病的常见并发症是骨骼畸形，骨科相当于电脑的「重启键」，给血友病患者重返社会的第二次机会。若是畸形严重、疼痛不能缓解、生活质量严重下降，可考虑血肿清除、关节置换等手术，重新恢复关节功能。

为血友病患者创造回归正常生活的良好环境，这需要多学科专家协作的综合管理和社会各界力量的共同参与。与会专家一致表示，血友病综合关爱 MDT 模式相比其他疾病的 MDT 模式更具挑战性，亟待社会心理、遗传、妇产等学科的专家参与，以及政府、企业、慈善公益力量的支持。未来，血友病 MDT 综合关爱论坛推动中国血友病患者综合关爱理念和 MDT 综合管理理念的普及，为血友病患者生存和生活质量保驾护航。

杨仁池教授呼吁，希望社会各界关注血友病诊治进展，也期待国家进一步加大对血友病患者的医疗保障力度，解除血友病患者的后顾之忧。作为目前中国最大的跨国制药企业，辉瑞一直把「携手共创健康中国」作为企业使命。辉瑞长期致力于为血友病患者提供创新的药物和治疗手段，并积极参与各种患者援助项目、承担企业社会责任。本次论坛上，辉瑞公司向中国初级卫生保健基金会捐赠了 27 万单位的重组人凝血因子，对用药量非常大的血友病关节手术给予支持和关爱，帮助中国血友病患者减轻负担，走出困境，最终回归正常生活和工作。