死亡风险降低22%！急性髓细胞白血病迎来新靶向疗法

　　急性髓细胞白血病(AML)是成人中常见的一种白血病，约占所有白血病病例的1/3，多数病例病情急重，预后较差。

  

　　高达37%的新诊断AML病例具有FLT3基因突变，其中80%具有FLT3-ITD突变。

　　作为一种进展迅速的血液肿瘤，AML患者的癌变白细胞迅速增长，患者的5年生存率约为21.1%。

　　》》 Vanflyta

　　近日，美国FDA批准创新药Vanflyta(Quizartinib)上市，用于治疗FLT3-ITD突变的新诊断AML成人患者。

　　FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白，促进细胞的生存、生长与分化，在细胞发育中发挥重要作用。FLT3基因突变是AML患者中常见的基因变异。

　　FLT3-ITD是最常见的FLT3基因突变，其中约有25%新确诊的AML病患带有FLT3-ITD突变，此突变与复发风险的增加和较短的总生存期相关。

　　目前已有FLT3抑制剂被批准用于临床，但长期治疗效果均不尽人意，多数AML患者会在短期内产生耐药，亟需新的治疗选择。

　　Vanflyta是一种口服的高效II型FLT3抑制剂，可选择性靶向FLT3-ITD突变。

　　此次获审是基于QuANTUM-First试验的数据结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共入组了539名新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者。

　　患者被随机分配接受Vanflyta或安慰剂联合标准诱导和巩固治疗，然后继续接受单药维持治疗。

　　研究结果显示：

  

　　1、与安慰剂组相比，Vanflyta组患者的总生存期(OS)有统计学意义的改善，死亡风险降低了22%。

　　2、中位随访39.2个月时，Vanflyta组的中位OS为31.9个月，安慰剂组为15.1个月。

　　3、Vanflyta组患者的完全缓解率中位持续时间为38.6个月，安慰剂组为12.4个月。

　　4、Vanflyta在该试验中的安全性与之前的使用一致，没有发现新的安全问题。

　　好医友医疗血液肿瘤专家Gary J.Schiller博士介绍：

　　“这是首个获FDA批准专门用于治疗FLT3-ITD阳性AML的FLT3抑制剂，并涵盖新诊断AML的三个治疗阶段——未移植患者的诱导、巩固和维持治疗。

　　它带来了一种临床亟需的新治疗选择，有望改变FLT3-ITD阳性AML的治疗方式。”

　　参考资料：

　　https://www.onclive.com/view/fda-approves-quizartinib-plus-chemotherapy-for-newly-diagnosed-flt3-itd-aml

　　

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