美国批准治疗阿尔茨海默氏症的新药

FDA 批准该药物 Leqembi（也称为 lecanemab）的几天前，该机构在一份国会报告中因其对另一种阿尔茨海默病药物 Aduhelm 的批准而受到严厉批评。

尽管试验结果显示单克隆抗体治疗有脑肿胀和出血的风险，但它还是被批准了。

这两种药物都是通过加速程序获得 FDA 批准的，该程序允许美国监管机构在医疗需求未得到满足的严重情况下快速批准药物。

FDA 在一份声明中表示，Leqembi 和 Aduhelm 均由日本卫材和美国百健（Biogen）联合开发，“代表着有效治疗阿尔茨海默病的持续斗争中的重要进展”。

FDA 药物评估和研究中心的比利·邓恩 (Billy Dunn) 在一份声明中说：“阿尔茨海默病极大地削弱了患者的生活能力，并对他们所爱的人造成了毁灭性的影响。”

Leqembi 是“针对和影响阿尔茨海默氏症潜在疾病过程的最新疗法，而不是仅仅治疗疾病的症状。”Leqembi 试验的初步数据于 9 月发布，发现它使阿尔茨海默氏症患者的认知能力下降速度减慢了 27%。

第三阶段试验涉及近 1,800 人，分为接受药物治疗的人和接受安慰剂治疗的人，历时 18 个月。

发表在《新英格兰医学杂志》上的完整试验数据充实了研究结果，但也引起了人们对包括脑出血和肿胀在内的“不良反应”发生率的担忧。

结果显示，服用该药物的患者中有 17.3% 出现脑出血，而接受安慰剂的患者中有 9% 出现脑出血。服用该药物的人中有 12.6% 的人出现脑肿胀，而安慰剂组中只有 1.7% 的人出现脑肿胀。该药物试验的两组报告的死亡率大致相同。

在阿尔茨海默病中，tau 蛋白和淀粉样蛋白 β 两种关键蛋白质形成缠结和斑块，统称为聚集体，会导致脑细胞死亡并导致脑萎缩。Leqembi 通过靶向淀粉样蛋白起作用。

百健（Biogen）和卫材（Eisai）此前将 Aduhelm 推向市场，但对其是否有效存在重大争议，其 2021 年的批准导致 FDA 的三名高层辞职。一项为期 18 个月的美国国会调查称，Aduhelm 的批准程序“充斥着违规行为”，并批评了该机构和百健（Biogen）。

国会报告称，总部位于马萨诸塞州剑桥的 Biogen 为 Aduhelm 设定了每年 56,000 美元的“不合理的高价”。卫材表示，Leqembi 最初的定价为每年 26,500 美元。