好消息，又有干细胞疗法获批上市！干细胞肉眼可见的应用在疾病领域

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最新消息，FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。据Gamida Cell公司新闻稿显示，这是首款基于全球性随机3期临床研究获批的同种异体干细胞移植疗法。

干细胞移植是治疗血液瘤的一种常见方法，通过将健康的干细胞移植入体内，帮助恢复血细胞的正常生产和功能。通常，在接受移植之前，患者将接受一个疗程的化疗或放疗等，以使身体为新的干细胞植入做好准备，但化疗和放疗都可能削弱人体免疫系统，因此，干细胞移植可能面临严重的感染风险，有时甚至是致命的感染。

Omisirge由脐带血中的人类同种异体干细胞经过处理并与烟酰胺培养而成，以单次静脉注射形式给药，其每个剂量都是针对特定患者制备，含有来自预先筛选捐赠者的健康干细胞。Omisirge可以加速体内中性粒细胞（白细胞亚群）的恢复，并降低感染风险。Omisirge此前曾获优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。

Omisirge的安全性和有效性得到了一项随机、多中心研究的支持，该研究对年龄在12至65岁之间的125名血液瘤受试者进行了Omisirge移植和脐带血移植的比较。Omisirge的疗效是基于患者中性粒细胞恢复所需的时间和移植后的感染发生率两个指标。

结果显示：87%的随机接受Omisirge治疗的患者在中位数12天内实现了中性粒细胞的恢复，相比之下，83%的脐带血移植组患者在中位数22天内实现中性粒细胞恢复。同时，移植后100天，Omisirge组患者出现细菌或真菌感染的概率为39%，而对照组为60%。安全性方面，与Omisirge有关的最常见的不良反应主要包括感染、移植物抗宿主疾病和输液反应。

据统计，2019年美国约有8000名12岁及以上的血液恶性肿瘤患者接受了异体干细胞移植手术。如果获批，omidubicel有可能每年在美国治疗约2000-2500名患者。

目前造血干细胞移植（HSCT）的造血干细胞（HSC）来源分别为：

1、骨髓（BM）。最早的干细胞来源，以前电视剧里经常能看到骨髓移植，效果很好，但是找配型太难，而且抽髓对捐赠者太痛苦，基本已经被淘汰了。

2、外周血干细胞（PBSC）。除了骨髓，还有一小部分造血干细胞会进入外周血，就是血液循环里，虽然数量少，多抽点也能用，至少比抽骨髓好，而且对配型的要求降低了很多。

缺点在于，外周血里除了造血干细胞还有免疫细胞，容易引起移植物抗宿主病（GVHD）。这是一个跟排异反应相对应的不良反应。排异反应一般发生在别的器官移植，自己的免疫系统不认识新器官，所以排斥它，但是HSC移植之后，免疫系统会基于新的HSC重建，反而会排斥宿主。

把免疫系统比作家里的保安的话，自己聘的保安可能会不认识家里的新女主人，而安保公司派来的保安，发起狠来连自己都不认。

用自体的外周血能解决这些麻烦，但是自体的外周血可能会有残存的癌细胞，清不干净会癌症复发，没解决问题还白遭罪。

3、脐带血（UCB）。相较于外周血，脐带血要温和的多，对配型的要求也比较低。缺点在于，每个人的脐带血就那么点，干细胞含量很少，移植进体内之后要花比较长的时间重建免疫系统。由于移植前需要强化疗，把自身免疫系统先干碎，从破碎到重建的周期越长，术后感染风险越高。同时，用异体的UCB也会有一定的可能性引发GVHD。

目前全球已获批多款干细胞疗法，近几年批准的产品中，除了Omisirge，其他还包括：

Stemirac，2018年获得日本厚生劳动省有条件批准，用于脊髓损伤；

Alofisel，最早于2018年在欧盟获批，2021年该药获得日本厚生劳动省批准，用于治疗非活动性或轻度活动性管型克罗恩病患者的复杂肛周瘘；

Vyznova，2023年3月获得日本药品和医疗器械局的监管批准，用于治疗大泡性角膜病变。

此外，今年3月Mesoblast公司宣布FDA已接受其同种异基因干细胞药物Remestemcel-L的生物制品许可申请（BLA），用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者。PDUFA的目标日期为2023年8月2日。

目前全球干细胞疗法正处于一种蓬勃发展的状态，国外已经有多款干细胞疗法获批上市，国内干细胞已经从过去的跟跑、并跑，迅速进入领跑世界再生医学的国际第一方阵。

在细胞疗法领域，免疫细胞疗法近几年都均保持稳步的增长趋势，但其细胞类型越来越呈现差异化，以及适应症正在向实体瘤、自免领域以及血液肿瘤的前线治疗拓展。

总之，干细胞治疗正在迎来肉眼可见的“落地”。

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