NJEM：Canakinumab可有效治疗全身型幼年特发性关节炎

试验 1 中应答结果

白细胞介素 -1 是全身性幼年型特发性关节炎 (JIA) 的中枢致病因子。在两项试验中，研究人员评估了 canakinumab 治疗的效应和安全性。Canakinumab 是一种选择性的完全人源抗 -IL-1β单克隆抗体药物。研究由意大利 Genoa 研究所的 Ruperto 博士等人完成，他们证实了 canakinumab 治疗活动性全身性 JIA 的有效性。论文在线发表于 2012 年 12 月 21 日的国际权威杂志 NEJM 。

在试验 1 中，研究人员随机分配 2 至 19 岁的全身性幼年型特发性关节炎 (JIA) 患者和活动性全身性特征患者（发热；活动性关节；C- 反应性蛋白，>30 mg 每升；以及糖皮质激素剂量≤1.0 mg 每千克体重每天），试验采用双盲设定，单一皮下注射 canakinumab 或安慰剂（剂量 4 mg 每千克体重）。试验主要结局为适应性 JIA ACR 30 应答，定义为 JIA 的 6 项核心标准中至少有 3 项至少改善 30%，没有一项标准发作超过 30%，以及发热缓解。在试验 2 中，经过为期 32 周公开标签的 canakinumab 治疗后，糖皮质激素下调且有应答的患者继续随机接受 canakinumab 或安慰剂治疗。试验主要结局为至全身性 JIA 发作的时间。

结果显示，试验 1 至 15 天时，canakinumab 治疗组有更多的患者达到适应性 JIA ACR 30 应答结局 (36 of 43 [84%], vs. 4 of 41 [10%] 安慰剂组; P<0.001)。试验 2，100 名患者（公开标签治疗组共 177 例患者）在随机经受停药的时期内，继续接受 canakinumab 药物治疗的患者与继续接受安慰剂治疗的患者相比，前者疾病发作的风险更低（canakinumab 治疗组 74% 的患者无发作 vs. 安慰剂治疗组这一数据为 25%，Kaplan–Meier 评估；风险比，0.36; P=0.003）。研究人员发现，平均糖皮质激素剂量从 0.34 降低至 0.05 mg 每千克每天，并且 128 例患者中有 42 例(33%) 不需要持续给予糖皮质激素。有 7 例患者出现巨噬细胞活化综合征；与安慰剂组相比，canakinumab 治疗组出现更多的感染病例。

研究人员由此得出结论，这 2 项 3 期研究显示了 canakinumab 治疗活动性全身性 JIA 的有效性。

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编辑： 栋梁