欧盟授予Alexion公司Soliris孤儿药地位

 欧盟委员会（EuropeanCommission，EC）近日授予 Alexion 公司产品 Soliris（eculizumab，艾库组单抗）孤儿药地位（orphan drug designation，ODD），Soliris 是第一种用于重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）的终端补体抑制剂类药物。

MG 是一种罕见的、使人虚弱的神经系统疾病，是由于神经肌肉接点的抗体引起的不受控制补体激活所引起的，最终会导致全身各肌肉群发生严重的衰弱。

Alexion 执行副总裁兼全球研发负责人 Martin Mackay 讲到，“MG 患者发生的使人衰弱的肌无力现象，可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力，这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在 MG 发病中具有举足轻重作用的终端补体通路，我们认为 eculizumab 具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”

目前，Soliris 已被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒综合征（aHUS）患者的治疗，但还未在任何国家获批用于治疗 MG。

Alexion 目前也正在为 eculizumab 国际性的、安慰剂对照的注册临床试验招募难治性、全身性的 MG 患者。

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编辑： 木客