诺华新药 LCZ696 在一项备受期待的研究中证明对降低死亡率有明显疗效，这款药物可能会替代四分之一世纪以来一直沿用的心力衰竭治疗药物。这款试验药物使心血管死亡及住院率降低 20%，从而使得这款年销售额达几十亿美元的希望大增。
“考虑到 LCZ696 与目前可用药物相比的生存优势，一旦这款药物上市，医师再用传统药物去治疗心力衰竭是很难让人理解的，” 德克萨斯大学的 Packer 表示称。Packer 与格拉斯哥大学的 McMurray 是该研究的共同主要研究者，McMurray 称研究结果“令人惊讶”。
十多年来，在慢性心力衰竭治疗方面几无进展，心力衰竭患者的心脏不能向人体四周泵出足够的血液。所以医生及投资者对这款新药有着无比的兴奋。这项研究将 LCZ696 与一款已知可改善生存期的老药进行了对比，由于患者收益压倒性地呈阳性，该研究提前 5 个月被停止，但疗效数据在欧洲心脏病学会年度会议 (ESC) 上发布，ESC 是世界最大的心脏病学大会。
ESC 官员将 PARADIGM-HF 试验作为了巴塞罗纳为期 5 天会议的重头戏，考虑到该试验显著的结果，弗罗茨瓦夫医科大学的 Ponikowski 敦促给予这款药物快速通道审评。诺华正指望用 LCZ696 来重振雄风，因为其血压药物代文（缬沙坦）面临着仿制药的竞争。因此，这款试验药物的数据被普遍视为 2014 年剩余时间里最重要的股市催化剂。
“这个结果与我们曾经预期的还要好，”该公司药物主管 Epstein 表示称。除了降低死亡率及住院率，这款药物也能使患者感觉明显好转，从而更加突显这款药物可以替代现有治疗药物及强化其几十亿美元的年销售预期，他表示称。
这项研究是有史以来所实施的最大心力衰竭研究，参与的受试者超过 8400 人，在研究中，LCZ696 与依那普利进行了一对一的研究，依那普利是一款所谓的血管紧张素转化酶抑制剂药物。
据 ESC 及发布在《新英格兰医学杂志》电子版上的结果，LCZ696 用药患者与依那普利用药患者相比，心血管疾病引起死亡的可能性至少降低 20%，同时患者住院治疗的可能性至少降低 21%。 两项指标的综合指标是这项试验的主要指标，综合指标的相对风险降低也是 20%。行业分析师一直预测 LCZ696 的风险降低在 15% 至 20% 之间。
约 32 名患者必须接受 LCZ696 治疗以预防心血管死亡，Epstein 称这表明如果患者切换使用这款新药，美国与欧洲每年将减少死亡大约 9 万人。
更广泛患者人群的应用
在一篇热情洋溢的《新英格兰医学杂志》社论中，宾夕法尼亚大学的心力衰竭专家 Jessup 表示，这款药物的有益效果可能会应用到更广泛的患者人群，甚至那些接受目前最好治疗的患者。
“对于心力衰竭患者来说，PARADIGM-HF 很可能代表了一个新的希望阈值，”她写道。在确定 LCZ696 能多么广泛地被使用时，受益的程度是关键。与心脏病发作不一样，心力衰竭发展缓慢，但预后较差。
LCZ696 是一种二合一的药片，日服两次，它由代文活性成分缬沙坦与另一类叫脑啡肽酶抑制剂的药物组合在一起。就副作用来说，与依那普利治疗组患者相比，LCZ696 治疗患者除了较少肾损伤、高钾及咳嗽外，他们经历了更低的血压及非严重性肿胀。
分析师对 LCZ696 的预测最近几个月一直在樊升，预测这款药物四年后能够上市，目前对这款药物 2019 年的销售一致预测是 19 亿美元，据汤森路透数。然而，在未有详细数据之前，分析师们发现很难预测这款药物的潜能，这促使一些人采用一种谨慎的立场，而另一些人认为这款药物年销售额会超过 50 亿美元。
德意志银行分析师预测，假定这款药物可用于整个两种广泛心力衰竭患者人群，这款药物可能最终销售额达到每年 100 亿美元。
虽然 PARADIGM-HF 研究的目标患者为射血分数降低的人群，这类患者的心肌不能有效地收缩，但诺华也在启动一项用于射血分数有保留的小规模患者人群，这类患者的心室在需要时不能松弛。在整个美国及欧洲，心力衰竭影响了大约 2600 万人。
Epstein 表示称，LCZ696 可能于 2015 年第三季度上市。他拒绝评论使用这款药物时的花费，虽然他表示这款药物的应用将会是一个强劲的经济利益，因为它通过减少住院率而节省花费。
Bernstein 的分析师认为这款药物在美国一天的费用大约为 7 美元，在欧洲大约为 4 美元，在欧洲药物定价比较低。他们强调，其它公司的药品研发线上几乎没有与之相竞争的产品。
编辑： 诚意
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