克利夫兰诊所列出今年最有前景的医学创新排名，不过该排名读起来有点像生物制药年鉴，该名单列出了多款潜在的重磅炸弹级治疗药物，确认了药物开发中一些最大靶点的潜能。
在克利夫兰诊 2014 医学创新峰会上，该组织披露名单中的项目被认为在 2015 年最有可能对改善患者护理产生重大影响，这些项目由来自非赢利组织的 110 位医师及科学家小组选出。毫无意外，今年名单中有 6 个项目为药物或生物制剂，这几个项目被两个激烈竞争的治疗领域大力宣传，并预计它们会带来数十亿美元的收入。
检查点抑制剂：克利夫兰临床医师预言了一类新兴的治疗药物，这类药物旨在通过阻断 PD-1 而激发人体免疫系统对肿瘤发动攻击，PD-1 可使癌症细胞不经过检查而逃离。
首个自然靶点是黑色素瘤，默沙东这一适应症的首款抗 PD-1 药物 Keytruda 今年获得 FDA 批准，但研究者认为 PD-1 抑制剂在肺癌、肾癌及其它癌症方面同样有令人兴奋的潜能。这一领域的其它竞争者有百时美施贵宝、罗氏及阿斯利康，这些公司正竞相推进它们的药物进入这一年销售规模有望超过 350 亿美元的市场。
PCSK9 阻滞剂：十多年以前，科学家们把注意力集中在了一个法国家庭成员身上，该家庭成员不管吃什么都不能使 LDL 胆固醇水平保持在健康水平。最后找出问题答案：一种叫 PCSK9 的基因过度拷贝，而 PCSK9 可以调节人体 LDL 受体，肝脏通过监督这一过程将体内的“坏”胆固醇清除出血液外。
目前，经过数年的研究，一些制药巨头的研究人员已开发出 PCSK9 蛋白抗体，并制成注射剂治疗药物，可明显地降低 LDL 水平。在这类药物的开发竞赛中有安进及一对合作伙伴赛诺菲和再生元，它们均预测自己的药物明年会获得 FDA 批准，而处于落后位置的辉瑞也有一款类似的药物。罗氏、百时美施贵宝、Alnylam 及其它公司正针对相同靶点开发早期候选药物。
诺华 LCZ696：心衰通常可以使用所谓的 ACE 抑制剂得以成功控制，ACE 抑制剂是已经长期存在的仿制药，它们能够使血管松弛。但这种疾病每年仍会杀死逾 5.5 万人，这也突显了更加有效治疗方案的需求。
克利夫兰诊所认为，诺华开发的 LCZ696 正好可以满足需求，这款药物是由已得到确认的代文（缬沙坦）与一种新型药物 Sacubitril 组成的复方药物。在 3 期试验中，LCZ696 与标准治疗药物依那普利相比使心血管死亡风险降低 20%，并且使用诺华该药物的患者住院率降低 21%，全因死亡率得到 16% 的改善。
这种出色的试验结果促使分析师预测这款药物的年销售额能达到 100 亿美元，诺华 CEO Jimenez 称，他认为这款治疗药物有潜力成为一款超重量级重磅产品。
特发性肺纤维化新型治疗药物：多年来，特发性肺纤维化 (IPF) 患者没有治疗方案用于他们通常致命的疾病，而这一情况会很快因 InterMune 和勃林格殷格翰而得以改观。两家公司为它们对抗这一疾病病因的新药赢得一连串的批准，特发性肺纤维化是一种肺部形成瘢痕的疾病，能够抑制氧气吸入，阻碍肺功能。在关键试验中，两款治疗药物与安慰剂相比可明显改善肺功能，从而为一种每年杀死大约 4 万人的疾病患者带来希望。
赛诺菲登革热疫苗：仅仅花花了 20 年，但赛诺菲已在为世界首登革热疫苗进行滚动提交上市申报资料，登革热是一种致命的热带疾病，每年感染人数多达 1 亿人口。赛诺菲计划最早明年第一季度向全球监管机构提交这款疫苗的上市申请，CEO Viehbacher 表示（在其被解雇前不久），该公司期望 2015 年底开始应用其长期开发的疫苗。
抗体 - 药物轭合物：从理论上讲，杀死癌症细胞是容易的：向任何肿瘤射击足够多的细胞毒物质，它是不太可能存活的。然而，由于这种定位同样可能会损伤健康组织，所以研究者开发出了一种导航系统，旨在创造更多的靶向攻击。
通过将抗癌药物键合到工程化后只与癌细胞连接的合成抗体上，药物开发商研制出了抗体 - 药物轭合物 (ADC)。两款以 ADC 技术支持的治疗药物已获得批准，包括 Seattle Genetics 的 Adcetris 和罗氏的 Kadcyla，而行业内还有更多的该类药物正在开发中。
克利夫兰诊所排行榜上另外四项医学创新包括廉价血液检测技术、一种无线心脏起搏器、一种移动卒中单元及手术期间放射治疗器械。
编辑： 诚意
联系客服
