在 2014 年 11 月 14 日，美国的研究者在著名医学杂志 The Lancet 发表的一项随机临床试验，研究结果表明 ixazomib、来那度胺和地塞米松三药联合的方案对新诊断的多发性骨髓瘤有很好的疗效。ixazomib 是一种对多发性骨髓瘤有良好效果的蛋白酶体抑制剂，其周围神经病变发生率低。在Ⅰ-Ⅱ期的临床试验中，研究者对 ixazomib 与来那度胺和地塞米松联合使用的安全性、耐受性进行评估。
该项研究对象是新诊断为多发性骨髓瘤且年龄在 18 岁以上的患者，美国东部肿瘤协作组表现情况为 0-2。患者口服 ixazomib（第 1、8、15 天）、来那度胺 25mg（第 1-21 天）以及地塞米松 40mg（第 1、8、15、22 天），一个疗程为 28 天，总共 2 个疗程，维持治疗采用 ixazomib 单药。在Ⅰ期研究中，ixazomib 的量逐渐增大以建立Ⅱ期试验中推荐的剂量。
图 A 数个疗程后不同缓解程度的比例
主要研究终点为Ⅰ期的最大耐受量、部分缓解率以及在Ⅱ期试验中患者状况更好。全部至少服用过一次药的患者都参与了安全性分析；全部在Ⅱ期试验中至少服用过一次药的患者都参与了疗效分析。
该项试验总共纳入患者 65 名（Ⅰ期 15 名，Ⅱ期 50 名）。4 个剂量限制性毒性事件发生在Ⅰ期：其中 1 个发生在 ixazomib 为 2.97mg/m2，3 个发生在 3.95mg/m2。Ixazomib 最大的耐受量为 2.97mg/m2，Ⅱ期推荐量本来为 2.23mg/m2，根据群体药代动力学研究推荐为 4.0mg 固定剂量。
图 B 最佳 M 蛋白缓解的瀑布图
3 级以上的药物相关不良反应有 41 例，包括皮肤和皮下组织反应、中性粒细胞减少和血小板减少；3 级或上级以上的药物相关周围神经病变有 4 例。其中 5 例由于不良反应中断治疗。在 64 例可评估患者中，有 37 例达到良好的部分缓解。
该项试验研究结果显示，ixazomib、来那度胺和地塞米松三药联合对多发性骨髓瘤效果好，该结果为多发性骨髓瘤联合用药的Ⅲ期试验提供了重要的指导。
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