科學家首次嘗試 人體內編輯基因治病

 

 舊金山加大班諾夫兒童醫院醫師在馬德克斯病房內展示移植袋。(美聯社)

科學家首次對人體進進行基因編輯(gene editing)，試圖通過改變人類DNA來治療病患重疾。據美聯社報導，這項實驗已於日前在舊金山加大班諾夫兒童醫院進行，科學家透過靜脈注射，將數十億矯正基因和基因編輯的工具注入病患體內。

 

 圖為6日馬德克斯臥在病床上，其女友陪在一旁，等待接受史上首例人體內基因編輯療法。(美聯社)

這項實驗已於13日在加州進行，對象是現年44歲的馬德（Brian Madeux）。透過靜脈注射，將數十億矯正基因以及基因編輯工具注入他體內，基因編輯工具在一個精準位置切斷了原有的DNA。

身為代謝疾病黏多醣症第二型患者的44歲馬德克斯(Brian Madeux)表示，能成為首位接受體內基因編輯治療的人，讓他感到有些震撼。他樂於承擔風險，希望自己的實驗結果能對其他人有幫助。

這次的基因編輯是否有效，料將於一個月初見端倪，並能於三個月後確定。

此次實驗一旦成功，將成為剛起步的基因療法的里程碑。科家先前也曾編輯人體基因，在實驗室修改細胞後，將該細胞植回病人體內。此外，也有些基因療法不必編輯人類基因。

據報導稱，這些方法只對少數疾病的病患有療效，而且有些療效可能不能持久。其他一些療法則是提供新的基因，如同零件一樣，但無法控制插入DNA的位置，可能導致新問題，例如癌症。

這一次基因修補是以精準的方式在體內進行，就像派遣一名迷你外科醫師將新的基因送往精確的位置安放。

加州桑加莫療法（Sangamo Therapeutics）公司總裁麥克雷（Sandy MacRae）表示：「我們切開你的DNA，插進基因，再縫起來 。它成為你DNA的一部分，一生都與你同在。 」這家公司為2種代謝疾病和血友病進行這項實驗。

此次手術存在著不可小覷的風險。加州桑加莫療法(Sangamo Therapeutics)公司總裁麥克雷（Sandy MacRae）表示，馬德克斯這次被注入的基因將永遠成為他身體的一部分。這意味著者這次的治療沒有回頭路。如果編輯過的基因出錯，將沒有任何挽回的餘地。