根据公司公布的数据显示,此次研究人员招募了14名HIAO患者,其中大部分为女性。患者的平均年龄为31.9岁,平均BMI指数为42.9 kg/m2(平均体重126.4 kg)。此次临床二期检测的beloranib药物剂量为1.8mg组,患者每周注射两次beloranib,整个治疗持续四周。结果显示beloranib治疗组体重(-3.40 +/- 0.6kg)相对于对照组(-0.25 +/- 0.8 kg)显著降低。同时,研究人员还检测了患者一些心血管疾病指标,也得到了类似的结果。另一方面,药物的安全性也是研究人员考察的重要方面。整个临床研究中,没有患者因为出现副作用而退出研究,也证明了这一药物的安全性。
Zafgen公司表示beloranib是一种治疗HIAO的新型小分子药物。这种药物能够通过抑制甲硫氨酸氨肽酶2来抑制患者因激素紊乱而导致的持续饥饿感;另一方面还能促使细胞利用机体储存的脂肪作为能量来源。
作为一种罕见疾病,HIAO一直缺乏有效的治疗手段,而患者也因为这种无法自己控制的肥胖而饱受精神和肉体的摧残。希望Zafgen公司的这种新药能为这些患者带来福音。
来源:生物谷
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