缺乏能够在灵长动物中系统性研究神经回路的遗传学工具,已经成为了理解和治疗大脑疾病的一大障碍。CRISPR技术先驱张锋(Feng Zhang)博士在五月六日的Neuron杂志上发表文章深入探讨了这个问题。这篇文章介绍了最近的技术进步,探讨了用现代遗传学工具研究灵长动物大脑的有效途径。
生物通编辑:目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制,难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化,这个问题还会更加严重。
过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究,比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可用的遗传学工具很多,包括基因组编辑、基因表达调控和基因失活技术。然而,小鼠和人类之间存在着不容忽视的解剖学、生理学、认知和行为差异。也就是说,对于许多疾病而言(尤其是涉及高级认知功能的疾病)鼠类研究并不能很好的反映人脑的作用机制。
近年来研究者们也在努力构建非人类的灵长动物模型,但成效并不明显。缺乏能够在灵长动物中系统性研究神经回路的遗传学工具,已经成为了理解和治疗大脑疾病的一大障碍。
CRISPR技术先驱张锋(Feng Zhang)博士在五月六日的Neuron杂志上发表文章深入探讨了这个问题。这篇文章介绍了最近的技术进步,探讨了用现代遗传学工具研究灵长动物大脑的有效途径。此外,文章还阐述了研究转基因非人类灵长动物时可能涉及的伦理学问题。(延伸阅读:张锋Nature发表重要突破:用 CRISPR启动基因)
文章指出,开发基因改造的灵长类动物模型是很有必要的,可以帮助我们更好的理解人类大脑和大脑疾病。而且随着基因编辑技术(尤其是CRISPR技术)的发展,实现这一目标并不困难。基因改造的灵长动物模型将为大脑研究开辟新的天地,增进人们对神经元类型、神经回路、大脑功能和大脑疾病的理解,帮助人们快速确定引起人类大脑疾病的病因。科学家们将在基因编辑和干细胞技术的帮助下,取得灵长动物大脑研究的关键性进展。
张锋博士是著名的CRISPR技术先驱。他是麻省理工学院脑与认知科学助理教授、McGovern 脑研究所和Broad研究所核心成员。去年七月,张锋荣获了美国生物医学大奖:瓦利基金青年研究家奖(Vallee Foundation Young Investigator Award),奖金25万美元。其研究组研究方向为设计新的分子工具来操控活体大脑。
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