大家都知道，对于晚期肺癌，过去的主要治疗方式是化疗，但是对于化疗失败和不能耐受化疗的患者，一直缺乏有效的治疗方案，直到十多年前，靶向药物的出现给肺癌治疗带来了革命性的改变。易瑞沙是首个肺癌靶向药物，与随后出现的特罗凯同属第一代靶向药，后来又相继出现了第二代、第三代药物，晚期肺癌的治疗有了更多选择。但是不管是化疗还是靶向治疗，都需要采用科学方法来评价疗效，这就涉及到临床试验。
在临床试验中，最常用的两个生存指标是无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。PFS是指从进入试验开始，到肿瘤变大、往坏的方向发展或者患者死亡的时间，也可以理解为出现耐药的时间，PFS时间越长，说明药物对肿瘤的控制越好；OS是指从患者进入试验开始到死亡、中途失访或试验结束的时间，OS时间越长，说明药物带给患者的生存期越久。此外，还有一个常用的评估肿瘤治疗效果的指标叫“5年生存率”，指的是某种肿瘤经过各种综合治疗后，患者生存5年以上的比例。
我们举个临床试验的例子来说明PFS、OS和5年生存率，比如第三代靶向药物泰瑞沙，研究者开展了一项临床试验来比较泰瑞沙和第一代药物易瑞沙和特罗凯的疗效。研究把五百多个患者随机分成两组，一组使用泰瑞沙治疗，一组使用易瑞沙或特罗凯治疗，结果发现使用泰瑞沙治疗的患者中，中位PFS为18.9个月，也就是说一半的人到一年半才出现耐药，而使用易瑞沙或特罗凯治疗的那一组患者中，中位PFS为10.2个月，也就是说一半的人不到一年就耐药了。
图1 FLAURA研究中泰瑞沙治疗组和易瑞沙/特罗凯治疗组中位PFS对比
近期，阿斯利康公司全球官方宣布了FLAURA研究的OS结果为阳性，也就是说奥希替尼一线治疗EGFR突变阳性非小细胞肺癌患者的中位生存时间是长于第一代EGFR-TKI药物的。具体的OS的数据马上会在今年9月份的ESMO会议上公布。患者的生存期足够长，观察时间就要越久。研究者用科学模型做了一个预测，预测到泰瑞沙治疗组的中位OS为41.4个月，也就是说一半的人能活到三年以上，而易瑞沙或特罗凯治疗组的中位OS只有30. 6个月，也就是两年多，而且预测的泰瑞沙治疗组的5年生存率达31.1% ，是易瑞沙或特罗凯治疗组的2倍（ 15.5%），这个对比非常明显，所以我们说第三代药物的疗效比第一代药物要好，使用泰瑞沙治疗的患者不仅出现耐药的时间更晚，活得也更久。
总之，要判断治疗方案是否有效，主要看PFS和OS指标。需要注意的是，在临床试验中无论哪个指标，都是针对一组患者，而不是某一个患者，但是对个人治疗具有重要的参考价值。
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