重磅：长效生长激素新药，被FDA拒绝批准；日本获批

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）。因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场。

Somatrogon，长效生长激素

2022年1月20日,辉瑞制药（Pfizer）和OPKO Health联合宣布，长效生长激素Somatrogon，获得日本厚生劳动省（MHLW）批准；商品名为Ngenla®。24mg和60mg的注射用Somatrogon，用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。

此次日本批准依据是在日本本土开展的一项3期临床研究和一项全球3期临床研究的结果。临床研究在生长激素缺乏的儿童患者中开展，将Somatrogon（每周给药一次）与注射用重组人生长激素Genotropin（Somatropin，每日给药一次）的疗效和安全性进行了比较。在这2项研究中，治疗12个月后，Somatrogon在主要临床终点年身高生长速度（height velocity）方面与Somatropin疗效相当。

Somatrogon是一种每周1次的长效重组人生长激素（hGH），Somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有1个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该新分子的半衰期。本品相关专利为WO-2007092252、WO-2013018098、WO-2015059695。

▲CTP（Carboxyl-terminal peptide）长效技术

▲Somatrogon氨基酸序列

此前在2014年，辉瑞与OPKO Health签署了一项全球战略合作协议，开发和商业化Somatrogon用于治疗GHD。值得注意的是，Somatrogon也分别于2021年10月和2021年11月在加拿大和澳大利亚获批上市。

▲药融云数据，www.pharnexcloud.com

美国FDA的原定PDUFA目标日期为2021年10月，此后延迟审批。2022年1月21日，辉瑞制药表示，FDA拒绝批准其与合作伙伴OPKO Health 共同开发的治疗儿童生长激素缺乏症的药物Somatrogon。FDA给予了本次BLA完整答复函（Complete Response Letter ，CRL)。辉瑞将仔细查看回复文件后再与FDA进行新一轮的磋商，以推进新药审批。

生长激素缺乏症（GHD）

儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾患，通常表现为比例正常的身材矮小、无法达成理想终身高，代谢异常甚至引起社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。针对该病临床上常用人生长激素（hGH）进行长期治疗，虽然达到了治疗效果，但是每日注射给患者与护理人员带来了负担，极大影响了患者治疗的依从性。二十世纪90年代开始，制药公司采用各种方法来开发长效生长激素产品，以减少患者每日注射的负担，但由于制造、监管、功效安全性、与缓释技术相关的耐受性原因，目前罕有长效生长激素产品取得真正意义上的商业成功。

目前在美国获批的长效生长激素仅有隆培促生长素。药融云数据www.pharnexcloud.com显示，该产品已于2021年8月获美国FDA率先批准，用于治疗一岁以上，体重至少11.5公斤，因内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童患者，商品名为SKYTROFA®。该产品中国权益在维昇药业手中。

▲药融云数据

此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场

参考：

NMPA/CDE；

药融云数据，www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA；

相关公司公开披露；

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-and-opko-provide-update-biologics-license；

US FDA Accepts Regulatory Submission from Pfizer and OPKO for Review of Somatrogon to Treat Pediatric Patients with Growth Hormone Deficiency；

https://www.opko.com/news-media/press-releases/detail/458/japans-mhlw-approves-pfizer-and-opkos-ngenla；

生长激素缺乏，National Organization for Rare Disorders. Growth Hormone Deficiency.
https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone；

EMA ACCEPTS MARKETING APPLICATION FOR SOMATROGON TO TREAT PEDIATRIC PATIENTS WITH GROWTH HORMONE DEFICIENCY；

https://ascendispharma.com/；

http://www.visenpharma.com/；

美股：长效给药技术平台Ascendis崭露头角，生长激素市场格局或迎来重排丨https://mp.weixin.qq.com/s/eHBA-3JsGxBZdaATlEEOgQ；等等。

等等。

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