rilzabrutinib

CAS:1575596-29-0

研发代号：PRN1008; SAR444671

研发公司：Principia Biopharma; Sanofi

适应症：

Phase 3 : 特发性血小板减少性紫癜

Phase 2: 哮喘;特应性皮炎;自身免疫性溶血性贫血;慢性荨麻疹

2024年4月23日，Sanofi宣布Rilzabrutinib 在3期研究LUNA 3中治疗免疫性血小板减少症达到主要终点。Sanofi预计在2024年年底前向美国FDA和欧盟提交监管申请。

LUNA 3 (NCT04562766)是一项随机、多中心、3期研究，在成人和青少年持续性或慢性ITP患者中评估了rilzabrutinib与安慰剂的疗效和安全性。

患者接受口服rilzabrutinib 400mg，每天两次或安慰剂，为期12至24周的双盲治疗期，随后是28周的开放标签治疗，然后是4周的安全随访或长期延长期。青少年部分的研究仍在进行中，仍在招募。

主要终点是持久血小板反应，定义为在没有补救治疗的24周盲化治疗期的最后12周中，至少8周内血小板计数达到或超过50,000/ μ L的参与者比例。次要终点包括血小板反应的周数和时间、抢救治疗的使用、身体疲劳和出血评分。

结果表明接受rilzabrutinib的患者达到持久血小板反应的主要终点的比例明显高于安慰剂。这一具有临床和统计学意义的结果是在先前治疗难治性原发性ITP患者群体中获得的。总体而言，研究参与者先前接受过四次ITP治疗，基线血小板计数中位数为15,000/µL(正常血小板计数水平通常在150,000-450,000/µL之间)。关键次要终点的阳性结果也凸显出Rilzabrutinib 有可能为持续性和慢性ITP患者带来有临床意义的益处。

Rilzabrutinib于2020年11月被美国食品和药物管理局(FDA)授予用于治疗ITP的快速通道指定，此前被授予孤儿药指定。

参考文献EP3181567