随着儿童急性髓细胞白血病（AML）病理机制研究以及治疗水平的不断提高，儿童AML治愈率已得到明显改善。国际多中心协作组儿童AML治疗最新数据显示，儿童AML总体存活率（OS）平均达65%以上，最高达80%以上；3年以上无事件生存率（EFS）平均达50%以上［（49.0±4.0）%～（66.7±4.0）%］。儿童AML治疗疗效的提高归功于治疗前精准的危险度分级、有针对性的分层治疗方案、疾病活动度动态监测如微小残留病（MRD）监测、时机合适的造血干细胞移植（HSCT）及恰当的支持治疗等。
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