新药动态 | 治疗多种血癌的口服新药向FDA递交上市申请

2月8日，Verastem公司宣布已向美国FDA递交了领先候选药物duvelisib的上市申请。Verastem期待这款新药能获得治疗复发性或难治性慢性淋巴性白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的完全批准，以及治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的加速批准。

Duvelisib是一款first-in-class的在研新药，能同时对PI3K-delta和PI3K-gamma进行抑制。这两种酶在恶性B细胞和T细胞的生长和生存扮演了关键的角色。作为一款具有创新机制的新药，研究人员们正在多项临床试验中评估duvelisib的疗效。基于临床试验中展示出的积极结果，duvelisib曾获得美国FDA颁发的快速通道资格和孤儿药资格。

在一项名为DUO的3期临床试验中，duvelisib的疗效与安全性得到了进一步的验证。该试验招募了患有复发性或难治性慢性淋巴性白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的患者，并使用duvelisib进行单药治疗。研究表明，与使用ofatumumab的对照组相比，接受duvelisib治疗的患者，其无进展生存期（PFS）有着统计意义上的显著延长（治疗组中位PFS：13.3个月，对照组中位PFS：9.9个月），患者疾病出现进展或死亡的风险降低了48%。

在另一项名为DYNAMO的2期临床试验里，研究人员们也分析了duvelisib对于惰性非霍奇金淋巴瘤的治疗效果。在该研究中，接受治疗的患者均对rituximab以及化疗/放射性免疫疗法产生了双重耐药。在这些缺乏治疗选择的患者中，duvelisib达到了46%（p