传奇生物会是第一个2022吃FDA“创新螃蟹”之人？
2月11日，信达生物信迪利单抗接受美国FDA肿瘤药物咨询委员审查，以14:1的票数被拒绝获批登陆美国市场；引起业界对中国创新药出海的一篇大讨论。时隔半月，南京传奇生物将接力信达，其细胞疗法西达基奥仑赛将于12月28日接受FDA审查是否批准上市，引众人注目。
“出海”成功几率有多大？
西达基奥仑赛是传奇生物自主研发的一款BCMA靶向CAR-T，该疗法含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加其靶向癌细胞的综合能力。用于成人复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）的治疗。
值得提及的是，西达基奥仑赛在CAR-T疗法竞争赛道上一度处于领先位置，早在2017年12月，传奇生物就与强生旗下Janssen签订了独家全球许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。但由于其临床试验进程缓慢，截至目前全球已有7款CAR-T疗法上市，其中中国获批是上市的有2款（复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液），而西达基奥仑赛仍未获批。
不过，2020年12月传奇生物向美国FDA滚动提交西达基奥仑赛生物制剂许可申请（BLA），FDA原定于2021年11月29日进行审查批准，但审批日期被延迟于本月28日。据FDA消息延长西达基奥仑赛PDUFA目标日期主要原因是FDA需要充分的时间审查近期根据FDA信息要求提交与更新分析方法相关的信息，并未要求从传奇生物提交额外的临床数据。故而外界普遍认为该项决定与产品临床试验结果、以及产品有效性和安全性无关，审批延期部分原因可能是源于新冠疫情造成审查程序受阻。因此，2月28日FDA很有可能批准基奥仑赛上市。
此外，西达基奥仑赛作为继信迪利单抗后即将接受FDA审查审批的中国创新药，与信迪利单抗被拒上市相反，西达基奥仑赛获批的可能性也大大增加。首先传奇生物西达基奥仑赛FDA递交上市的申请基础为全球多中心临床试验数据，涉及美国、日本、欧盟等地区的临床研究数据，相较于信达生物单一的中国临床数据更加具有说服力；第二，传奇生物主要终点设置为ORR，与已获批的Abecma设置标准对应；第三PD-1美国已上市同类产品众多，且信迪利单抗带有me-too属性，而美国仅有一款BCMA CAR-T上市，且西达基奥仑赛在有效性和安全性上为me-better产品。故而不出意外，2月28日西达基奥仑赛将成功获FDA批准上市。
带动传奇生物商业化第一步？
值得注意的是，截至目前传奇生物有11款细胞疗法在研，其中西达基奥仑赛是其公司研发进展最快的一款产品，也是其公司即将商业化的第一款产品。
传奇生物研发管线
图片来源：企业官网
据2月18日，金斯瑞生物科技2021年全年业绩预告显示，2021年传奇生物预期录得经调整亏损约3.358亿美元至3.647亿美元，其中研发开支约2.979亿美元至3.218亿美元，主要用于其主打候选产品西达基奥仑赛（cilta-cel）及其他潜在候选产品；用于西达基奥仑赛商业化活动筹备所产生的销售及营销费用约9530万美元至1.062亿美元。
如今，传奇生物西达基奥仑赛即将迎来收获期，为多发性骨髓瘤患者带来更多治疗选择，带动传奇生物实现商业化第一步。另据弗若斯特沙利文报告，2024年全球CAR-T疗法市场规模有望达到66亿美元，2030年达到218亿美元，全球CAR-T市场还未饱和。
此外，据Pharma Intelligence估算，2020年全球多发性骨髓瘤主流药物规模约166亿美元，二与西达基奥仑赛为直接竞争对手的BMS/蓝鸟的Abecma，2021年Abecma的销售额为1.64亿美元，足以窥见多发性骨髓瘤的市场空间潜力。如若不出意外，西达基奥仑赛顺利获批上市将为传奇生物带来切实的业绩提振与值得期待的利润空间。
结 语
海外市场能为企业带来丰厚收益，为企业长远发展注入新动力，因此中国新药出海和创新药上市被高度关注。截至目前为止，我国仅1款创新抗癌药在美国上市，为百济神州的BTK抑制剂泽布替尼胶囊。泽布替尼胶囊2021年第三季度在美国的销售额已达3370万美元，是2020年同期的近6倍，且已经超过在中国的销售额。
另据药智数据统计，截至目前为止有16款中国新药力求冲进美国市场，其中8款上市申请获得FDA的受理。除信达生物、百济神州、君实生物、康方生物4款PD-1外，还有包括传奇生物在内的细胞疗法西达基奥仑赛、和黄医药的索凡替尼、亿帆医药的F-627、腾盛博药新冠中和抗体安巴韦单抗/罗米司韦单抗联合疗法。
不过自信达生物PD-1在FDA的审批受阻以来，中国新药出海市场的焦点聚焦在了传奇生物的BCMA CAR-T西达基奥仑赛上，寄希望于其能够成为率先出海商业化的破局者。2月28日，西达基奥仑赛能否成功获批上市，拭目以待！
参考资料：
1. 高瓴逆势加仓一家Biotech，被视为全村出海的希望？
2. 企业公告、企业官网等工作信息资料
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