药明康德/报道
过去的几天里,CRISPR领域又带来了一波吸引眼球的新闻。上周,来自俄勒冈的一支团队使用CRISPR基因编辑技术,首次在美国修改了人类胚胎基因组。今日,CRISPR先驱之一张锋教授在《自然》子刊《Nature Medicine》刊文,从人类遗传多样性的角度,呼呼我们在将基因组编辑技术应用到人体时,需要慎之又慎。
▲CRISPR先驱之一张锋教授呼吁,人类基因组编辑需要谨慎(图片来源:Stat)
先简单介绍一下CRISPR基因编辑技术的原理。这一技术需要两类关键成员,一类是能够剪切DNA的酶(如Cas9和Cpf1),另一类则是负责将这些酶带到特定区域的向导RNA(gRNA)。在这两类成员的作用下,CRISPR系统能有效地对研究人员选定的基因组位点进行高效、精准的剪切,使得基因组编辑的大规模应用成为可能。人们畅想,使用CRISPR基因编辑技术,我们或许很快就能修复患者的基因,使他们健康生活。
但张锋教授今日发表的这篇论文则提醒我们,对人类基因组的编辑不宜过于草率。他指出,人类的遗传信息具有多样性。这不但会影响到靶向特定序列的可靠性,还会影响到对酶的选择。此外,由于人与人之间的遗传信息有着明显差异,每个人也都面临着不同的“脱靶风险”(即在意料外的基因组区域进行编辑)。
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