7岁的张思源因患再生障碍性贫血，需要使用含“兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白”的免疫抑制治疗方案，但这种药物比较昂贵，按照每公斤体重15毫克用量，张思源仅药费一项就需要3.3万元。正当一家人四处筹借费用时，好消息传来，“兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白”被纳入最新版医保目录，意味着患者仅需支付约20%的药费。 去年10月30日，张思源在湖北恩施土家族苗族自治州中心医院接受免疫抑制治疗，同时护肝、营养心肌、护胃。日前，孩子病愈出院，今后将和其他小朋友一样健康长大。 2017年9月1日，用于治疗再生障碍性贫血的进口原研药——兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白，在首批包括湖北在内的17个省、直辖市、自治区实现了省级医保费用报销，并有望在未来几个月实现全国范围内省级医保费用报销。11月9日，湖北省人力资源和社会保障厅正式在官网公布《湖北省基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》。 新版医保目录截图，来源，湖北省人社厅官网 华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科主任周剑峰介绍，再生障碍性贫血是一种骨髓造血功能衰竭性综合征，多发于儿童、青少年和老年人。中国再障患者发病率为0.74/10 万，相当于每年新增一万名患者，其中重型再障患者约两千人。虽然再生障碍性贫血并非恶性疾病，但重度再障却是致命性的，若得不到规范的治疗，会严重威胁到患者的生命安全。 “骨髓移植和注射免疫抑制剂是治疗重型再障的两种方法，然而做骨髓移植是有条件的，由于中国几代人都是独生子女，找到合适的供体并不容易。”周剑锋说，对绝大多数重型再障患者来说，使用含兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白的免疫抑制治疗方案是首选治疗方式，有效率可达到70%—80%。 该药纳入医保报销范围后，可为患者节省约80%的费用，极大地降低患者的用药负担。此外，该药还是造血干细胞移植和器官移植的重要治疗药物。 采访记录 »»» 专家名片： 周剑峰，华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科主任，教授/主任医师，博士生导师。1997年毕业于同济医科大学附属协和医院血研所，获得血液学博士学位，1998年至2001年在美国University of Illinois at Chicago 医学中心进修肿瘤分子医学。从事血液学临床工作25年，现任华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科（国家级重点学科，国家临床重点专科）主任，教育部重点实验室“同济医院肿瘤生物医学中心”副主任。国家杰出青年基金获得者。 担任职务：中华医学会血液分会委员，实验诊断学组副组长，中国实验血液学会委员，中国抗癌协会血液分会常委。 👀 记者：再生障碍性贫血是一种什么样的疾病，它在我国的发病情况是什么样？ 周剑锋：再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以贫血、出血和感染为主要表现。患者以儿童和老年人居多，中年人比较少见。再障的发病率约为0.74/10万，全国每年新发病人一万人左右，其中湖北省约一千人左右。 记者：兔抗人胸腺免疫球蛋白作为抗胸腺免疫球蛋白（ATG）疗法中的重要代表，对患者有什么样的意义？ 周剑锋：再障分慢性再障和重型再障，后者占到所有病人的1/5。重型再障的治疗有骨髓移植和注射ATG两种方法，然而做骨髓移植是有条件限制的，必须要有合适的供体。中国几代人都是独生子女，找到合适的供体并不容易。 对绝大多数重型再障患者来说，ATG治疗是首选也是唯一的治疗方式，有效率可达到70%—80%，因此该药也被视为一线“救命药”。在找不到骨髓移植供体，又未接受ATG治疗的情况下，重型再障患者短期生存期不到一个月。 记者：患者接受ATG治疗费用有多高？ 周剑锋：ATG每支2000多元，连用5天可以达到终生治愈。它是按照体重给药的，一名体重50公斤的患者整个治疗周期需要35支，总计8万多元药费。而且，患者在接受药物治疗后，有大约两个月的空髓期，有感染出血的风险，需要在完全无菌的环境下接受人工支持治疗，因此病人完成整个治疗周期平均花费30—40万元。 记者：ATG纳入医保能为患者省多少钱？ 周剑锋：按照80%的报销比例计算，50公斤体重的患者仅需自费2万元左右，其他治疗费用医保也可以报销一部分，意味着大部分病人都能够获救。每年全国约2000名重型再障患者需要这个药，具体到湖北省不超过200人，虽然人群不广，但影响到很多家庭。 记者：再障的发病和哪些因素相关？ATG的治疗原理是什么？ 周剑锋：再障目前呈散发状态，没有明确的诱发因素，但怀疑和氯霉素等药物因素、乙肝等感染因素有关。这些因素不是“一对一”的关系，比如对这个人有诱发作用，对那个人就没有任何影响。 再障属于免疫性疾病，一些异常的淋巴细胞处于功能失常的状态，会把正常的免疫细胞清除掉，使用ATG药物可以将免疫系统“归零”，来纠正这种紊乱的状态。 链 接 »»» 纳入医保的21个省市名单 截至目前，“兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白”（即复宁®） 已在全国21个省、直辖市、自治区实现了省级医保费用报销，包括浙江、江苏、湖南、安徽、江西、福建、贵州、湖北、天津、山东、河北、河南、北京、吉林、辽宁、四川、宁夏、新疆、甘肃、陕西、上海。
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