新药研发立项中的战略考量及决策因素(一) ——辅助武器HEOR在新药研发中的应用

名词解释：Health Economics & Outcomes Research (HEOR)

众所周知，药物研发是一项技术性科学，具有费用高、周期长和风险大三大特点。同时药物研发亦是一种商业科学，会涉及研发资源的应用效率，生产效率和投资回报率等商业思考，其中尤其是如何将有限的研发资源以最优配置来获取最大的经济利益，是每个制药企业都会面临的问题。

 

从目前诸多企业的做法来看，主要从技术可操作性(如安全性、有效性、可产业化)和市场潜力(如市场容量、竞争环境)两类指标进行考虑，而这些分析方法存在一定的滞后性。

 

研发决策一般是依靠已完成的试验结果和既成事实的市场数据，不会考虑太多的经济学因素。但根据DiMasi J.A.的研究显示，如果将5%Ⅲ期临床中的失败新药转移到Ⅰ期临床就终止的话，将可以节约5.5%~7.1%的总费用。因此近年来，在新药研发中应用HEOR研究的制药公司比例逐年增加。大约有16%的公司在新药临床前研究和II期临床期间就开展了药物经济学研究；38%的公司在新药III期临床和IV期临床期间开展了药物经济学研究。对于不同的临床阶段，经济学评估应用维度不同，如下表所示。

研发过程中的经济学评价基本属于前瞻性研究，不同的研究结果会导致不同的研发决策，帮助“go/no-go”的决定。

目前，业内主要用piggyback实验作为临床阶段的药物经济学的评价工具之一，即主要是收集在Ⅲ期临床的效果变量以及成本资料，并进行随机性的临床试验以及对照性的临床试验。Piggyback与其他类型的药物经济学研究相比有一定的优势，经济评价可受益于使试验内部有效性最大化的实验设计，并且通常更实际的做法是收集试验旁边的经济数据，而不是独立的经济研究。

例如，某大型跨国药企资助下，Effie等人评估β受体阻滞剂是否是预防心脏术后房颤的经济有效策略。采用piggyback实验研究了接受CTS的1660名患者，接受β受体阻滞剂预防的患者与未接受预防的对照患者1：1匹配。每组比较心脏术后房颤的发生率，总住院费用和住院天数LOS。同时还比较了在不考虑预防性使用β受体阻滞剂的条件下，心脏术后伴有和不伴有房颤POAF患者的LOS和总费用。结果显示预防性使用β受体阻滞剂，术后房颤发生率降低17.3％和LOS降低2.2天，总成本降低了25.7％。这就为目标品种的研发、上市提供了一定的经济学决策依据。

应用层面，还需要平衡样本量、成本等问题。经济学评价与临床评价相比通常需要更大的样本量。样本量足够大，则便于经济学评价时检测出差异；但对于临床试验本身可能不经济。经济学评价涉及到的成本多且复杂，新药的临床研究通常在多个临床研究中心同时进行，由于各地的经济水平的差异，不同研究中心的各种成本可能存在差异，需要进行均一化处理。HEOR评价范畴中的成本还会因研究的角度而异，制药企业、保险机构和患者各自所负担的成本不尽相同，研究者应该分别从不同角度计量成本，为不同决策者提供参考信息。

小结

从国内应用情况来看，由于HEOR评价理念发展较晚，大部分药企尚未将其纳入研发过程中。更多的是用于上市后的阶段，尤其是一些中药的品种，为营销和准入提供侧面证据而已。同时相关数据、人才及机构的缺失也制约了其在国内的发展。但是从未来来看，尤其是医保调控越来越精细化，新药的研发乃至上市，如无经济学的数据支持，路将很难。而且越是早期进行药物经济学评价，越能避免更多的无谓损失。所以研发的立项决策不仅要考虑市场、技术，还应该关注患者、支付方关心的问题。

“A lot of things are technologicallypossible, but only the economically feasible products will become a reality”.

部分参考文献：

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