医学突破！澳洲首例治疗罕见疾病！专家表示：划时代意义！
近 日，墨尔本一项创新性试验 为出生时患有严重免疫系统缺陷疾病的婴儿 带来了曙光， 这个小小的幸运儿将成为 澳洲首个 接受干细胞治疗的案例。 这个罕见的遗传疾病名为 RAG-1缺陷型重度联合免疫缺陷症 （RAG-1 SCID），这意味着婴儿从出生那一刻起， 免疫细胞就不复存在 ，他们的身体对感染 毫无抵抗力 ， 这个情况使得婴儿极易受到 各种常见疾病的威胁 ，而大多数患者在出生后的前几年内就因感染而 不幸去世 。 每年，澳洲都有 六到七名婴儿 出生时患有RAG-1 SCID，这让这项治疗显得尤为紧迫。 这一创举来自墨尔本的著名机构—— Murdoch Children's Research Institute ， 试验的参与者将 提取自己的干细胞 ，这些样本将被 送往荷兰 Leiden University Medical Centre 进行基因改造，然后 送回澳洲 ， 最后，这些改造后的细胞将 被注射回患者的血液中 ，转化为 健康的白细胞 ，为他们 构建 一个 正常运作的免疫系统 。 儿科免疫学家Theresa Cole认为，这一突破性疗法也 有望 用于治疗 其他类型的重度免疫系统缺陷症和遗传性疾病 ，这是医学界的一项 划时代工作 。 Cole女士表示，虽然以前这似乎只在科幻小说中出现，但实际上这背后已经有 几十年的科研积累 。 过去，RAG-1 SCID通常 在婴儿感染后 才能 被诊断出来 ，但 新生儿筛查计划 的实施可以改变这一状况。 Cole女士骄傲地说：“这种情况正在全国范围内发生，然后我们就能在这些 婴儿出现症状之前 将他们接走，” 这项试验是继Leiden University之后的全球 第二次试验 ，这让医学家们对未来 更加充满信心 。 澳洲医学研究部长Ben Carroll表示，这一 里程碑式的突破 将为澳洲年轻一代提供更多健康和长寿的机会，让他们能够充满幸福和希望地走向未来。
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