人体细胞从单个卵细胞增殖到由数万亿个细胞构成的精密人体，基因调控在其中起着巨大的作用。但它也含有癌症的种子，当失去控制时，这些癌细胞就会无情地向肿瘤扩散。
二十多年前，一个澳大利亚科学家团队开始深入研究胚胎发育，以便更好地理解细胞是如何被进化成我们现在这样的。这项一开始完全是由好奇心驱动的基础研究，现在却意外发现了一种全新的抗癌药物，可能完全阻止白血病和肝癌等特定癌症的增殖，让它们进入“睡眠”状态，而且可能是永久性的。
癌症一直是医学界上最棘手的疾病之一。而科学家们早就知道，恶性肿瘤细胞可以在人体内存活数年甚至数十年，他们不会以疾病的形式出现，处于一种被称为免疫介导平衡的状态，直到它们“醒来”并危及生命。但科学家对于癌症细胞处于休眠状态抑制肿瘤的机制并不清楚。他们所知道的就是控制癌症的黑匣子存在，如果科学家能更好地理解这个过程，就有可能找到办法让更多病人收益，从而拯救更多的生命。
这项2019年1月1日发表在科学杂志《自然》的研究确实令人兴奋，该团队研发的化合物通过阻断血液和肝癌等癌症相关的关键基因，在动物模型(老鼠和斑马鱼)中发挥了作用。实验表明化合物在临床前动物模型中耐受性很好，对肿瘤细胞有很强的抵抗作用，而且没有发现对健康细胞造成负面影响。这一突破性的发现有望为免疫治疗技术的研究提供新的途径，这种技术可以在无限长的时间内阻止肿瘤的生长。
联合研究的负责人蒂姆·托马斯，同时也是墨尔本大学沃尔特和伊丽莎霍尔研究所的副教授，他解释说，这种新型化合物通过切断癌细胞继续细胞周期的能力来阻止癌细胞分裂和增殖。专业术语称之为让癌细胞衰老，但本质上是让癌细胞进入睡眠状态。癌细胞并没有死亡，但它们实际上已经停止了活动。安妮进一步表示，根据临床试验，这种化合物有可能成为“一种对抗癌症的全新武器”。
目前还不清楚“睡眠”的癌细胞发生了什么，但研究人员猜测，随着时间的推移，诱导癌细胞衰老将使免疫系统有更多机会清除这些细胞，因为它们最终将被免疫系统识别为异常，并且可能会被免疫系统杀死并清除。
上图：一种新开发的KAT6A和KAT6B抑制化合物(红色部分)阻止细胞增殖。
托马斯博士说:“这可能是一种针对特定癌症的前沿疗法，也可能是一些其他类型癌症的有益辅助疗法”。通过抑制癌细胞增殖的特定过程，这种化合物可以帮助治疗后的癌症得到进一步缓解。
该疗法中的靶向基因被称为KAT6A和KAT6B，它们参与生物体的生长发育。这些基因控制细胞增殖，在胚胎发育过程中起着重要作用，以确保在正确的位置，大小合适的发育。但在某些癌症中，这些基因会发生突变并导致癌症的生长。他们在六年前就取得了一项突破性进展，当时的团队成员，后来在墨尔本大学学习的比拉尔谢赫博士发现，从患有致命淋巴瘤的小鼠体内清楚KAT6A基因，可以使小鼠的预期寿命从3个半月增加到14个月。
KAT6A和KAT6B以及它们表达的蛋白质在某些癌症中是重要的驱动因素，研究人员知道如果他们能找到大小和形状合适的分子，他们就能抑制或阻断它。但是找到合适的分子说起来容易做起来难。他们必须筛选将近25万种不同的潜在分子，才能找到一种有希望成功的。托马斯博士笑着说:“事后看来，你不得不说，近25万分之一的几率并不大”。研究人员花了一年的时间研究如何筛选分子。
他们开发出了一种机器人程序，在这个程序中，由基因产生的蛋白质被悬浮在一个微小的溶液液滴中，光线通过液滴照射进来，以监控他们试图抑制的化学过程。这个过程是自动化的，这样384个分子就可以在装满微小空的板上被一次筛选出来，每个小孔里都有一滴液体。为了寻找一种能抑制癌细胞增殖的分子，研究人员不得不筛选了近25万个分子。
研究人员的下一步工作是与一家制药公司合作，对可能确定基因靶向的特定癌症的患者进行临床试验。他们非常自信地认为，这些化合物将会有效地治疗癌细胞在细胞周期中由KAT6A和KAT6B基因驱动增殖的癌症，只要抑制住了这些基因，就应该有治疗效果。这项研究可以为改善癌症治疗铺平道路，虽然不是完全消灭癌症 ，但退而求其次实现永久休眠也是个不错的选择。
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