临床试验是怎么玩的？

普及一下临床试验是怎么玩的，科普乃国之柱。

（1）研发人员在筛选出某个分子后，会先在体外细胞或者动物（一般是老鼠和狗）上做试验，以评估效果和安全性，例如药理、毒理、代谢等，特别是安全性证据要充分。

（2）如果想在人类身上做临床试验，需要向药监局（比如FDA、CFDA）提交材料申请临床试验，药监局在审阅了全部材料后，进行药理、毒理、临床评审后，如果认为该药安全性有保证，会批准进行临床试验，但是根据安全性概率不同会有不同的批准，有的直接批准做1期-3期临床，有的只批1期临床，做完1期看结果，再决定是否批下一期临床。

（3）批准临床试验后，药企要去组织临床试验，联系医院做临床，在正式临床试验前，必须得到伦理委员会的批准，还需要在药监局规定的临床试验数据库备案。

（4）临床试验一般分为三期：1期主要是评估副作用、在体内的代谢特征、爬坡试验确定合适的剂量、初步有效性等，入组一般几十例；2期临床是初步验证药物对某个适应症的有效性和安全性，入组数一般100例以上，有双盲有单臂；3期临床是最终验证药物的有效性和安全性，一般都是双盲对照临床试验，入组一般300例以上，有些大病种甚至达到上万例，有些病种需要2个或以上的三期临床试验支持，所以很烧钱。1-3期临床试验的所有费用都是医药企业承担，所有参加试验的病人都是免费的。

（5）药监局评审都是收费的，而且收费不便宜，按照项目收费，FDA如果批准了可以做3期临床，企业可以自主决定做多少个临床试验，只要企业觉着有必要、有资金去做、能通过伦理委员会批准、能够找到足够病人，美国有些药企在一个药物上做数百个临床试验（例如PD-1）。

（6）临床试验完成后，FDA会和药企沟通讨论是否符合申报上市的条件，如果提交了上市申请，只有在临床试验符合规范，且临床试验结果显示安全且有效的前提下，药监局才会批准药物上市，有少数效果非常显著的药物会在2期试验后直接申报上市，FDA会根据试验结果评估是否加速批准上市，如果加速批准上市，三期临床还需要继续做完，如果结果不支持，药物也会退市。

（7）药物上市后，还需要做4期临床试验，病例一般是数千人，目的是大范围进一步验证药物的安全性和有效性。

（8）FDA只有批准上市和不批准上市，在之前不会有口头或文件肯定某药物的安全性和有效性这些东西。

（9）临床试验有一套规范叫GCP，这套流程很严格，符合这个规范的医院才有资格做临床试验，中国药监局在2015年7月22日之后对所有申报上市的临床试验都进行现场核查，发现造假有非常严厉的制裁措施，所以这之后批准的药物可靠性会高一大截。