2月7日，上海证券交易所（科创板）显示，我国聚焦细胞与基因治疗（ Cell and Gene Therapy, CGT）领域CRO/CDMO的生物科技公司和元生物的上市注册已生效，科创板将迎来“CGT CDMO 第一股”。
根据招股书显示，此次和元生物计划募资12亿元。其中，10亿元用于和元智造精准医疗产业基地建设项目，2亿元用于补充流动资金。基地建成后，项目将新增33条质粒、病毒生产线等，提供用于Pre-IND服务和Post-IND服务所需的基因治疗载体GMP生产服务。
01
CGT“掘金者”涌现
自2017年全球首款细胞基因产品Kymriah上市后，CGT领域药物研发便获得持续突破性进展，多款里程碑式产品陆续获得FDA批准上市，CGT已然成为生物医药最具发展潜力的赛道之一。
截至2021年8月，美国FDA已批准的在售细胞基因治疗药物有8个，其中5个CAR-T，2个病毒载体疗法，1个溶瘤病毒疗法。药物原研机构为科研院所的占比约 50%。
截至2021年8月，欧洲药品管理局已细胞基因治疗药物有11个，其中3个是 CAR-T 疗法。药物原研机构为科研院所的占比约 45.45%。
从产品的获批时间可以看出，在技术、资本和政策的驱动下，近几年全球CGT领域快速发展，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自2015年起呈现爆发式增长。CGT市场的火热吸引了大批的“掘金者”——CGT研发企业如雨后春笋般出现，尤其以国内为主。（国外细胞基因治疗企业发展相对成熟，如已有产品上市的诺华、吉利德、百时美施贵宝、罗氏、安进、蓝鸟等大型药企）
国内基因治疗新药公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等，代表企业有复星凯特、药明巨诺、传奇生物、科济、驯鹿、博雅基因、上海复诺健、亦诺微、纽福斯、滨会生物、普米斯等等。
02
CGT CDMO“卖水人”的春天
伴随着CGT研发企业的涌现，全球范围内进入临床阶段CGT产品也不断增多，市场投融资与并购交易不断增量，行业融资总额从2017 年的约75亿美元大幅增长至2020年的199亿美元。
尽管市场看好，但由于CGT行业存在产品研究技术机制复杂、工艺开发和大规模生产具有高门槛、相关法规监管要求严苛以及产业化经验有限等问题，CGT领域相比传统制药更加依赖CRO/CDMO 服务，由此行业衍生出了一批CGT CDMO“卖水人”。
基因治疗 CDMO 产业链
目前，国际领先的CGT CDMO公司主要以 Lonza、Oxford BioMedica、Catalen为代表。
国内CGT CDMO企业主要包括16家（据动脉网统计）：
值得一提的是，国内部分CGT CDMO企业存在“掘金者”与“卖水人”身份交叉重叠的现象，原因在于国内CGT CDMO行业目前处于初期发展阶段，部分企业目前仍未彻底确定自身的发展定位。随着该领域逐渐发展进入成熟阶段，参考国外CGT CDMO领域发展现状，相信未来国内“掘金者”与“卖水人”身份交叉重叠的现象将逐步消失。
参考来源：
和元生物招股书
动脉网
Webinar
第87期
方显锋
广州昂科免疫
总经理
毕业于中科院生物物理所，先后在美国希望城贝克曼研究所、清华大学医学院免疫所从事博士后科研工作（T细胞免疫方向）。2018年参与广州昂科免疫生物技术有限公司创建，现任广州昂科免疫总经理。领导团队完成CD24Fc治疗重症新冠肺炎项目在中国的临床申报并获批（该项目最终被默沙东收购）和新一代靶向CTLA-4的创新免疫治疗药物ONC-392（I类新药）在中国的临床申报及临床试验。
广州昂科免疫生物技术有限公司是一家临床阶段的生物制药公司，由知名华人科学家刘阳教授和郑盼教授于2018年创立，公司致力于开发创新免疫治疗药物治疗癌症和自身免疫疾病。公司拥有多个自主研发产品包括一系列免疫检查点相关的一类原创新药的全球权益，并独占许可引进了刘阳教授开发的新一代CTLA-4抗体药物ONC-392和另一系列first in class产品ONC-78X的大中华区权益。ONC-392将于2022一季度在中国结束I期临床试验，由美国OncoC4 Inc申办的ONC-392 I期临床研究于2021年底发布的临床试验结果验证了刘阳教授提出的全新靶向CTLA-4肿瘤免疫治疗理论，也奠定了ONC-392在该领域的全球领先地位。广州昂科免疫自研的全球首创靶向CD24-Siglec通路用于重症新冠肺炎等炎症性疾病的免疫调节产品AI-071将于2022年进入临床开发阶段。
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