自从人类学会蓄养动物、耕作植物以来，我们的祖先就从未停止过对物种的遗传改良。过去的几千年里，改良物种的主要方式为：针对自然环境造成的突变或无意的人为因素所产生的优良基因和重组个体进行选育和利用，从而通过随机和自然的积累优化基因。转基因动物技术是将外源基因通过载体人为地导入受体动物体内，让其获得新特性的一门综合性技术。利用转基因技术可以改变动物性状，培育新品种，也可以利用其培育出人类所需要的生物制品，用于医药、食品等方面。转基因技术与传统技术在本质上都是通过获得优良基因进行遗传改良。但在基因转移的范围和效率上，转基因技术与传统育种技术区别于两点：首先，传统技术一般只能在生物种内个体间实现基因的转移，而转基因技术所转移的基因则不受生物体间亲缘关系的限制。第二，传统的杂交和选择技术一般是在生物个体水平上进行，操作对象是整个基因组，所转移的是大量的基因，不可能准确的定位于某个基因进行操作和选择，对后代的表型预见性较差。而转基因技术所操作和转移的是经过明确定义的基因，功能清楚，可准确预测后代，在定向改造生物体中有着无法可比的优越性。
自1982年美国科学家将大鼠生长激素（GH）基因导入小鼠受精卵中获得转基因超级鼠以来，转基因动物已成为当今生命科学中一个发展最快、最热门的领域。世界各国都争先开展此项技术的研究，并相继在兔、羊、猪、牛、鸡、鱼、猫等动物获得转基因成功。转基因动物正在改变着生物医药、农业生产、环境保护、生物材料，甚至是整个生命科学的研究与发展面貌。
一、在农业领域的应用优势
（一）改良动物的生产性能
随着生活水平的提高，人们对肉、奶等食品的需求不仅是色、香、味，更是营养价值的全面提高。转基因技术在改良家畜的肉质、产奶、产毛等经济性状具有不可替代的优势。在动物遗传育种中，传统的动物品种改良方法是通过纯系繁育和配套杂交，该方法带来了明显的经济效益，有力地促进了动物产业的发展，提高了人们的生活水平。但品种改良周期比较长，也会产生负面的影响。转基因动物技术通过改造动物的基因组，使家畜、家禽的经济性状改良更加有效，如使生长速度加快、瘦肉率提高、肉质改善、饲料利用率提高等。通过转基因技术可以制备出不同特性的牛奶以使其满足更多人的需求。例如，奶中所含的乳糖会使一部分人由于过多饮用造成腹部不适，通过敲除合成乳糖的α乳白蛋白位点或在乳腺中表达乳糖酶，均可有效地降低奶中乳糖的含量，而其成分和产量基本不受影响，这深受糖尿病病人和那些不能分解乳糖的人们的欢迎。此外，可以通过增强酪蛋白基因的表达，增加酪蛋白含量以促进乳品加工产业的发展。通过敲除β乳球蛋白消除过敏源，以产生不引起人过敏反应的牛奶。通过转入人乳铁蛋白基因生产含有大量人乳铁蛋白的人源化牛奶。目前我国已先后成功获得了转有人乳清白蛋白、人乳铁蛋白、人岩藻糖转移酶、人溶菌酶等多种珍贵蛋白的转基因奶牛，为我国的“人源化牛奶”产业化奠定了重要的基础。
（二）提高动物的抗病能力
畜禽传染病一直是严重威胁畜牧业的毒瘤，不仅直接影响到畜禽产品生产，同时也降低了产业投入的积极性，转基因家畜在抗病育种方面具有明显的优势。利用转基因技术将一些抗病基因导入畜禽的动物基因组中，可以让其获得特异性抗病毒或抗病能力。例如，将禽白血病毒包衣糖蛋白基因组导入肉鸡的基因组中，转基因鸡能大量表达游离包衣糖蛋白，当禽白血病毒侵染宿主时，过量的包衣蛋白与宿主细胞表面受体特异性结合，从而阻断病毒的感染途径，使鸡获得抗感染能力。奶牛乳房炎是严重危害奶牛养殖业的一种传染性疾病，严重影响奶牛产奶量、乳脂率以及牛奶的品质，金黄色葡萄球菌是引起乳房炎的主要病原体之一。目前不管是疫苗还是抗体，都不能有效地抑制或者抵抗这种葡萄状球菌。有研究将编码溶葡球菌酶的基因转入奶牛基因组中获得转基因牛，证明在其乳腺中表达的溶葡球菌酶可以有效预防由葡萄球菌引起的乳房炎，转基因牛葡萄球菌感染率仅为14%，而非转基因牛对照感染率达71%。
二、在医药领域的应用优势
（一）建立诊断和治疗人类疾病的动物模型
转基因动物模型是一种层次较高的研究体系，通过精确地失活某些基因或增强某些基因的表达来制作各种人类疾病的模型，所以研究的结果通常具有较高的真实性。例如，导入乙型肝炎病毒基因，建立肝细胞癌的转基因小鼠模型，可以对不同发育阶段的肝脏基因表达谱和蛋白组学进行研究，还可用于发现早期诊断的功能基因。现已建立起疾病动物模型的遗传病有：癌症、动脉硬化症、镰刀状细胞贫血、地中海贫血、红细胞增多症、肝炎、免疫缺陷、自发性高血压、淋巴系统病、透纳氏症、心肌顿抑和老年痴呆症等。
新开发的药品用于人体之前首先要进行动物试验，但许多疾病没有适当的动物模型来进行药物的评价。利用转基因动物可建立敏感动物品系及与人类相同疾病的动物模型，以利于药物筛选。其优点是准确、经济、试验次数少、显著缩短试验时间，现已成为一种人们进行快速筛选的手段。例如，随着癌基因的不断发现，越来越多的肿瘤疾病模型被用于药物筛选。
（二）生产医用蛋白
转基因乳腺生物反应器作为一种全新生产模式，在生产高附加值蛋白方面展现出广阔的应用前景。乳腺生物反应器好比在动物身上建“药厂”，我们可以源源不断地获得目的基因的产品。它的优越性还表现在产量高、易提纯，表达产物已经过充分的修饰和加工，具有稳定的生物活性。截至目前，全世界从事乳腺生物反应器商业化开发的公司已有十几家之多，表达水平可以进行商业生产的药物有近40种。许多重组蛋白，如抗胰蛋白酶、抗凝血酶Ⅲ、组织型纤溶酶原激活物等已进入最后的临床研究阶段。粗略估计，全球每年对转基因药物蛋白的需求超过250亿美元，这些药物蛋白如果使用传统方法将很难得到并且代价太高，应用转基因动物生产基因药物是一种可以获得巨额经济利润的新型产业。据美国红十字会和遗传学会预测：动物乳腺反应器生产的药物将占所有基因工程药物的95％，到2015年，美国用动物乳腺反应器生产的药物，年销售额可高达350亿美元；到2020年，动物乳腺反应器生产的药物将占所有基因工程药物的95％，具有巨大的市场价值。
（三）生产可用于人体器官移植的动物器官
目前全世界大约有25万人依靠合适的人体器官移植维持生命。但大多数情况下，同种器官移植面临着以下两个问题：一是供移植用的器官来源不足，二是人类移入的器官多发生免疫排斥现象。因此，利用转基因技术改造异种来源器官的遗传性状，使之能适用于人体器官或组织的移植，是解决移植短缺的最有效途径。目前最为理想的转基因动物模型是猪，猪作为人类器官移植的供体动物有以下一些优势：妊娠期短、产仔数多、后代生长快，而且不存在伦理方面的问题。更重要的是，猪的不同发育时期的器官，诸如心脏、肾等与不同年龄的人的器官在大小上比较接近，极有可能代替病人的某些器官。科学家们尝试将猪基因组中引发排斥反应的基因敲除后，可消除猪作为人类器官供体的一个主要障碍，进一步推动了器官移植的发展与应用。有研究也表明，携带人类免疫系统基因的转基因猪作为人类异种器官移植供体的前景美好，方法可行。
三、在其他领域的应用优势
用动物乳腺生产工业蛋白质，比如蛛丝蛋白是转基因动物应用的一个新领域。蜘蛛丝是目前已知最为坚韧且有弹性的天然动物纤维之一。它不仅具有优异的机械特性，还具有耐腐蚀、耐低温、抗酶解的特性。但由于蜘蛛不能像家蚕那样大规模群体饲养，所以从蜘蛛中获取大量蛛丝是行不通的。由于其巨大的分子量，通过化学合成的方法也无法获得蛋白。因此，利用动物乳腺来生产就成为一种行之有效的方法。加拿大NEXIA魁北克生物技术公司的研究人员将蜘蛛体内的牵丝蛋白基因转入山羊体内，培育出羊奶中含牵丝蛋白的转基因山羊，用此种方法生产的人造蜘蛛丝比钢强4~5倍，因此他们将这种产品称为“生物钢”。
动物产生的磷污染在农业上是一个很严重的问题，科学家可通过转基因技术，将在大肠杆菌中发现的一种可产生植酸酶的基因，与从鼠身上取出的一种可指挥唾液腺产生的酶的基因进行部分组合，培育出粪便含磷量减少75%的转基因猪，并将这种猪的商标确定为“环保猪”。这种新型猪的唾液所产生的植酸酶可以有效地消化植物磷，对于环保大有裨益。预计在未来几年内，这些对环保有益的猪将会商品化。
四、增强我国农业国际竞争力的重要手段
自1996年首例转基因农作物商业化应用以来，发达国家纷纷把转基因技术作为抢占科技制高点和增强农业国际竞争力的战略重点，发展中国家也积极跟进，全球转基因技术研究与产业快速发展。在转基因作物捷报频传的同时，转基因动物产业化也取得了突破性进展。2006年，美国GTC公司利用羊乳腺反应器生产的重组人抗凝血酶Ⅲ（ATryn）获准在欧洲上市，成为世界上第一例成功上市的转基因动物乳腺生物反应器药物，开启了转基因动物制药的新纪元。2009年，重组人抗凝血酶Ⅲ（ATryn）获准进入美国市场，转基因动物制药正逐步走向商业化。目前已能从转基因动物乳腺中生产贵重药物蛋白，如人血清白蛋白、长效组织纤溶酶原激活（TPA）、人血红蛋白等40多种产品。2008年7月，国务院常务会议审议并原则通过了转基因生物新品种培育科技重大专项，投入资金约200亿元，转基因动物新品种培育已经得到了我国政府的高度重视。转基因动物的研究和应用将是21世纪生物工程技术领域最活跃、最具有应用价值的项目之一。它将给人类的医药卫生、生物材料、家畜改良等领域带来革命性的变化，尤其是在乳腺生物反应器生产药物方面，它带来的经济效益和社会效益更是难以估量的。可以相信，未来的5~10年，转基因动物及其产品必将进入全面产业化和市场化阶段。
我们国家的许多固有地方动物品种中蕴藏着丰富的有益基因，其中繁殖性能、肉品品质等是最受国际关注、最具特色和国际竞争力的经济性状，也是我国畜牧业持续发展的坚实基础和巨大的潜在优势。目前，国际上在生物领域竞争的关键点之一就是重要基因的发掘、分离、克隆，以期获得知识产权。因此，如何将我国畜禽基因资源的潜在优势变为现实优势，尤其是克隆具有重要抗病和生长性状等功能的新基因，培育具有抗重大疾病、快速生长等的转基因动物新材料和新品种（系），是目前迫切需要解决的一个科学问题，同时也是世界各国所普遍关注的一个研究领域。
总之，转基因技术是现代生物技术的核心，运用转基因技术培育高产、优质、多抗、高效的新品种，推进转基因技术研究与应用，是着眼于未来国际竞争和产业分工的重大发展战略，是提高农业国际竞争力的重要途径。经过多年努力，我国在重要基因发掘、转基因新品种培育及产业化应用等方面都取得了重大成果。当前我们必须认真实施好国家转基因生物新品种培育重大专项，努力抢占未来经济科技竞争制高点，加速转基因生物技术研究与应用健康发展，为我国农业可持续发展提供强有力的科技支撑。
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