前言
将新药推向市场和进行临床试验的成本是制药公司关注的核心问题,由于临床开发计划更加复杂,制药公司应对临床试验成本逐年上升。造成这种复杂性的因素包括监管审查的加强,越来越需要证明新药的安全性和有效性,以及在确定的患者亚群或患有罕见疾病的患者中进行试验所面临的挑战。
为了向公司提供临床试验成本的参考标准,KMR集团在2016年进行了具有里程碑意义的临床试验成本研究,评估了7家主要制药公司在2010年至2015年期间进行的700多项临床试验的临床试验成本。这项评估为主要生物制药公司的高级管理层提供了可靠的跨行业成本数据,以便他们能够评估其运营效率,做出更准确的财务预测,以及更有效地评估许可和资产收购的成本负担。
据估计,如果将研发失败、批准后研究和机会成本考虑在内,药物开发的成本是4300万美元到29亿美元不等。研究人员采取了不同的方式来理解这些数字,更加关注关键试验的成本。他们在《JAMA Internal Medicine》杂志上报道,在评估了2015年至2016年FDA批准的59种新药的138项关键试验的细节后,得出一项III期临床试验的费用中位值为1900万美元。总体来说,估算与KMR 集团的分析是一致的。
研究人员发现,临床试验成本差异往往很大(根据IQVIA合同研究组织的成本计算器估计)。一项有四名患者参加的III期临床试验,测试Wellstat的尿苷三醋酸酯治疗罕见的遗传性代谢紊乱或酸尿症,可能只需要大约200万美元。但诺华公司有8,442名患者参加的Sacubitril/valsartan与enalapril的非劣效性试验(Non-inferiority Trial, NIT),观察了住院和心血管死亡率结果,可能耗资约3.47亿美元。
作者总结道:“不同于广泛存在的假设,我们的研究提供了一种不同的视角,即复杂和昂贵的临床试验是开发新药成本高的主要原因。这些数据表明,会进行高成本试验,但通常是在药物作用较小或已知药物已经提供临床益处的情况下进行的。另一方面,对具有显著临床益处的新药进行关键试验能够以较低的成本进行。
参考文献:
[1] Martin, L.,Hutchens, M., Hawkins, C. et al. How much do clinical trials cost?. Nat RevDrug Discov 16, 381–382 (2017). https://doi.org/10.1038/nrd.2017.70
[2] Mullard, A.How much do phase III trials cost?. Nat Rev Drug Discov 17, 777 (2018). https://doi.org/10.1038/nrd.2018.198
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