Nature：靶向干细胞，或将从根源上治愈白血病

Peter Mac的科学家已经找到一种从源头上针对急性髓性白血病（AML）的方法，这一发现可能会为这种侵略性且通常无法治愈的血液癌提供更有效的治疗策略。

Mark Dawson教授和LauraMacPherson博士与欧洲和澳大利亚的研究人员在维持癌症“根源”的AML干细胞中确定了新的可药物治疗靶标。尽管这些干细胞很少见，但它们很可能是导致目前抗癌疗法产生耐药性的主要原因。

Dawson教授说：“我们目前针对AML的疗法擅长消除大多数癌细胞，但会留下这些稀有的白血病干细胞，导致癌症在治疗后复发。因此迫切需要能够根除这些干细胞的新型AML治疗方法，有了这一发现，我们朝着这种治疗方法迈出了重要的一步。”

相关论文于近日发表在《Nature》杂志上，文章中描述了HBO1蛋白对白血病干细胞的生存至关重要，当HBO1丢失时，这些细胞不再能够在人和小鼠AML的实验室模型中驱动癌症的生长。

https://doi.org/10.1038/s41586-019-1835-6

研究主要作者Laura MacPherson博士解释说：“我们发现，HBO1的丢失导致这些难以治疗的白血病干细胞停止分裂，转变为恶性程度较低的形式，并在某些情况下经历了细胞死亡。”

HBO1的丢失会损害体内白血病干细胞的维持

然后，科学家进行了一系列实验，以发现HBO1蛋白对干细胞功能至关重要的部分。与墨尔本的药物化学家合作，研究小组开发了一种小分子WM-3835可以抑制AML细胞中HBO1的活性，当在实验室中用抑制HBO1的药物治疗一系列人和小鼠AML细胞时，发现该化合物有效诱导了抗癌作用。

使用WM-3835进行治疗可减少AML的生长

这是一个令人激动的发现，因为靶向白血病干细胞是治愈AML的关键，科研团队现在正在努力将这一科学发现实现临床转化，希望对白血病患者有益。

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参考资料：

[1] Targeting stem cells that driveaggressive blood cancer

[2] HBO1 is required for the maintenance ofleukaemia stem cells