思考达标治疗的目标

健康不是修复的机体，健康应该是个体适应其所处环境及状态的能力；健康不是由医生来定义的，应该是病人根据他的功能需求定义健康；医生无法给予病人健康，医生帮助他们适应特定的状态；应改变思维方法，放弃“完美”追求，避免过度治疗，寻求适应与和谐。

生与死的差别

经过长期的观察性研究，辅以多个RCT试验(randomized control trial，RCT），心血管疾病的相关风险因素逐渐明确，减少这些风险因素，将风险因素的临床标记物指标控制到正常范围内，如：血压控制<140/90mmHg，HbA1c<7%以下，BMI<23等，成为对心血管疾病的防控达标治疗（treating totarget）的核心。

在过去的40年，由于明确了心血管疾病的相关风险因素，在医生及病人的配合下，从改变生活方式入手，辅以降压药、降血脂药及阿司匹林的达标治疗，发达国家的心血管、脑血管意外的死亡率下降了1.5至2倍。这是一个值得骄傲的结果，人类经过科学研究，寻找到心血管疾病的发病规律，以人为的手段加以干预，减缓了病情发展速度，改变了病程发展轨迹，延长了人类的寿命。取得这些成绩的所有方法中，心血管意外风险因素及预后相关的临床指标控制在理想范围内（达标），是至关重要的。因此，达标治疗上升到了决定生与死的高度。

达标理念的蔓延

鉴于心血管疾病的防控的成功经验，达标治疗，成为医学界的时髦话题。并向其他诸多领域扩展。新制定的多个疾病的治疗指南、推荐及专家共识，均引入了“达标”的理念。

1996年美国风湿病学会（AmericanCollege of Rheumatology，ACR）制定的“治疗类风湿关节炎指南”，是以消炎镇痛为一线药物的金字塔方案；2008年的“治疗类风湿关节炎的推荐”已演化成根据病程、病情及预后风险因素而积极实施病程改善药为核心的治疗思路，并主张定期评估病情、调整用药，以达到控制病程的目标。欧洲抗风湿病联盟(European League Against Rheumatism，EULAR)于2010年的“治疗类风湿关节炎的推荐”中亦强调治疗的达标，追求每一个类风湿关节炎病人的临床缓解或低活动度。疗效达标治疗成为医生的追求。

同样，慢性肾病的血压、GFR、蛋白尿等临床指标，是可预测肾脏转归的风险因素。积极控制以上指标在正常范围内，可保护肾功能，防止终末期肾病（end-stage renal disease，ESRD）。在ESRD的透析治疗中，充分透析可保护残余肾功能，提高病人生活质量，当然也成为了推广的目标。因此，治疗达标，也在许多学术会议上不绝于耳。

目标的局限性

目前，多数学会制定的目标均局限于疾病本身，以临床指标及医生观点为主制定目标，为病人判断其是否达标，简单地根据病情改善情况评判治疗的成功与否。

治愈疾病，不等同于愈合病人，控制了病情，不意味着恢复病人的健康。1947年的第一届联合国大会，制定健康的定义：“身体、精神及社会价值的完好状态”（stateof complete physical, mental, and social well-being）。健康不仅仅是无病，而应该是精神愉快及体现社会价值的综合体。而当今多个学科制定的“达标”，往往忽略了健康的整体定义。

我们复习一个临床真实情景。一位早期类风湿关节炎的病人出现在门诊，他的病情活动度中到重，没有骨质破坏，通过与医生交流，病人了解到这种病还无法预测是否会快速进展，如果运气不好属快速进展群体，可能残废。病人随即询问治疗手段，在得知有新的生物制剂，可较好地控制骨质破坏，并且根据著名专家体会，可以有望“治愈”，但价格很昂贵，一年的药费超出病人收入的四倍。在病人充分知情的情况下，医生为他处方了生物制剂。经半年的治疗，病人病情得到改善，综合评估DAS28已达轻度活动水平，医生无比兴奋，治疗达标成功。但病人很沮丧，药费令他负债，预支了两年的工资，虽已恢复工作，但已被调岗，奖金大降，她只有选择加班努力挣钱。面对医生推动进一步治疗，以求达到临床缓解的目标，病人无奈地选择放弃，躯体疾病的祛除，带来了财务的危机、精神的焦虑及家庭的不和。成功的临床治疗，没有让病人恢复健康，反而让她的综合健康状态变差。因此，仅仅关注控制病情，将疾病的治疗效果作为达标的目标，是局限的，是狭隘的。

指南中忽略的内容

在所有的治疗指南及专家共识中，治疗手段的风险-效益比（risk-benefit ratio）已充分被重视，常以大篇幅描述。为了达标，无谓的牺牲安全性的强化治疗已得到控制。但是，治疗手段的效益-支出比（cost-effectiveness ratio）多被泛泛而谈，没有被科学评估。尽管组织了相关药物经济学的荟萃研究，在正文中也避重就轻。在西方，指南及共识的制定者认为，读者对药物的疗效及安全性更感兴趣，至于有关药物经济学及卫生经济学的内容，只有政府和保险公司关注，应由他们去做，只有当政府医保部门阻止药物使用时，学者们才关注，寻找药物经济学有利于开药的证据，影响主管部门。因此，指南中缺少对疾病治疗方案的药物经济学及卫生经济学的评估，更缺少对不同医保体系下的不同收入人群采取合理治疗方案的建议。

忽略病人对自己健康状态的评估，是另外一个缺憾。在多数风湿性疾病的治疗指南及专家共识中，多以HAQ指数或SF36表对病人的躯体功能评估，均没有重视对病人的幸福感、社会价值、经济状况、社会合作、家庭生活等方面的评估。如同我国的GDP在过去的30年增长了几十倍，人们的生活水平大大提高，但幸福感却没有提升，反有下降。同样，幸福感及健康状态（wellbeing）亦不一定与疾病活动度的改善平行，对疾病状态的评估不能代表病人对健康的感受。这一现象，已在多个研究中体现，医生及病人对病情的评估分值相近，但对疾病的期望值及感受差距较大。

第三个缺憾是没有指导读者如何根据特定的疾病对病人进行关怀，没有明确应在每一个病人身上花合适的时间倾听、提问及互动。特别在我国，病人集中在大医院求医，撇开医疗体制造成的看病难不说，医生的工作量极大，无法提供倾听及互动。有的病人反映，排了半天的队，好不容易被叫到号进了诊室，医生没抬头看她一眼，总共没问两句话，没做体检，低头开了一堆化验单，两分钟完事。任何治疗都有安慰剂效应，对高血压、精神疾病、关节炎等慢性病的效果在正负20%～25%。充分及良好的医患沟通，可以赋予治疗方案神奇的安慰剂叠加效应，反之，将失去安慰剂效应，甚至起到减效的“负安慰剂”效应。

确立更高的目标

从以上的分析不难看出，目前的疾病治疗指南存在着缺陷，有进一步提高的需求及余地。首先，指南的制定者应该以病人为中心，在治疗病人体内的疾病的同时，应兼顾到病人大脑内的精神状态，强调医患的互动沟通，给予病人恰到好处的路线图及期望值，避免期望值过高而带来的失望。同时，关注病人身外的要素，包括其经济条件、教育背景、家庭状况、社会地位、工作环境，并判断其性格特征。应对所有的治疗方案开展卫生经济学评估，参照不同方案的价格，计算出实现“质量调整生命年”（quality-adjustedlife-year，QALY）的费用。再根据病人的不同经济条件，提出最佳的疗效-风险-支出的方案。最佳的效益-支出比应列为达标治疗的目标之一。

通过医生的干预，改善病人的精神愉快指数也应列入达标评估内容。应规定医生给予每一位病人门诊合理的时间，保证充分的易患互动，从容体现医者的关怀，提高安慰剂效应。

对于慢性疾病，应将病人教育及病人的健康自我管理方案列入指南中。病人健康自我管理内容除了开展疾病知识普及，还要加强病人依从性、健康生活方式及疾病评估教育，充分利用现代通讯技术，以互联网为依托，制定医患互动平台，建立病人随访数据库，与病人配合实施长期随访，并可及时调整方案，实施个性化治疗。

法国医生Georges Canguilhem 1943年的专著《The Normal and the Pathological》中定义了健康及医生的角色：健康不是修复的机体，健康应该是个体适应其所处环境及状态的能力；健康不是由医生来定义的，应该是病人根据他的功能需求定义健康；医生无法给予病人健康，医生帮助他们适应特定的状态；应改变思维方法，放弃“完美”追求，避免过度治疗，寻求适应与和谐。结合WHO的定义，健康是指南及共识中应补充的“达标”的目标，是个性化治疗的理念基础。

作者：肖飞

原载于《康复·生命新知》杂志