难题一：研究经费不充裕，和癌症比差太多
文／Todd Golde（佛罗里达大学大脑研究所主任） 李小奕编译
三十年前，科学家开始探索阿兹海默症的成因之谜。这门学问掀起了一股热潮，科学家纷纷投入预防阿兹海默症和减缓失智进程的研究。
然而，虽然一些疗法在人体的试验上有所进展，也有希望改善失智的病程；但在现实的磨砺下，神经学家们（譬如我），已不再像当初那样乐观。许多颇具科学性的疗法在试验后，发现对阿兹海默症患者并没有效果。
就像抗癌一样，对抗阿兹海默症也不会一次就赢，我相信渐进地改变着，终有一天会成功。然而，阿兹海默症不比癌症，科学家还没有阿兹海默症「成功治癒的桉例」，没有可以作为奋斗的「动力」。要终结阿兹海默症，需要科学家、製药厂、政府和社会共同努力。
唯有找出并解决研究阿兹海默症疗法的障碍，我们才有信心打赢这场仗。
从1980年代后期，我就开始在医学院研究阿兹海默症，如今身为佛罗里达大学麦克奈美特脑部研究所（University of Florida’s McKnight Brain Institute）的医生科学家兼主任，我感激大家共同开创的这些科学成果。我也很清楚，要想把这些「科学成果」化为真正能造福患者的「有效疗法」，光靠科学是办不到的。
在科学领域之外，有两个巨大的障碍。
难题一：研究经费不充裕，和癌症比差太多
政府已公开承认，研究阿兹海默症和其它失智症的经费不够充裕。这方面资金缺乏的问题已逐渐引发社会关注。最近，比尔盖兹公开表示，的确有必要投入更多的资金，他承诺捐出五千万美元作为阿兹海默症的研究经费。
就美国而言，国立卫生研究院（NIH）提供给阿兹海默症的研究经费在过去五年内已从每年5.03亿美元提高到13.91亿美元，并提出于2018年再额外增加约4亿美元。
很多人听到每年5亿美元，可能觉得已是一笔钜款，但比起美国目前阿兹海默症每年约2,000～2,500亿美元的社会成本，花在研究上的费用只是九牛一毛罢了。而且，与癌症经费（每年约60亿美元）相比，我相信这笔额外的经费是很必要的。
由于长寿人口越来越多，据估计，到2050年，美国罹患失智症的人数可能会翻近三倍，从500万人变成1,350万人。
我们研究的方向是对的，但如果每年能花60亿美元研究癌症，那我们可能也要花那麽多钱来研究失智症，才能真正找到从根本上帮助患者的方法。
对抗阿兹海默症重在「预防」
治疗阿兹海默症有一个难题，就是在患者发病前，大脑裡面就充满病理变化了。所以很多研究人员把预防看得很重要。
暗藏在头脑裡的阿兹海默症的致病变化，早在失智症状显现的20年前或更早，就已出现。脑内出现的两个关键病徵是：「类淀粉蛋白质斑块」（一种蛋白质沉积）和「神经纤维缠结」。
（阿兹海默症患者脑中会出现类淀粉蛋白质斑块）
这些东西在脑中逐渐累积，先形成「类淀粉蛋白」，接着出现与认知衰退看似关係更密切的「缠结」病状。
因此，如果我们能用小分子药物、抗体，甚至基因疗法来防止这些沉积物生成，就有可能预防阿兹海默症发生。已经有科学家正在研究，可是尚没有研究出预防性的疗法。
也有学者尝试通过改变生活方式，来预防失智或减缓认知退化，研究诸如运动、「记忆强化」心智游戏这类方法，虽然已经有些支持证据，但是还需要更多的强化证据，毕竟这方面的研究总量略显单薄。
难题二：专利法让钜额投资打水漂
还有一大障碍，严重阻挡我们对最好的预防疗法进行研发和测试，那就是现今的「专利法」。
一项有效治疗方法的面世，必须经过临床实验。但临床实验需要「天价」的费用。想想看，即便是做一个对症疗法（也就是治标不治本的疗法）的临床试验，就可能要花10亿美元以上，更别提预防性疗法的试验花费了！
而製药公司往往不愿意投资给预防阿兹海默症的研究，为什麽呢？因为预防性疗法试验可能要花5～10年、或更久的时间，才能确知该药物或治疗是否起作用。等到药物批准，专利保护和市场优势可能早已过期或仅剩几年有效期，庞大的成本收不回来。从商业投资角度考虑，不划算。
这让我们进退两难。研究和对抗阿兹海默症，需要私营企业的资助；但从利益角度来看，私营企业并没有明确动机去资助这些研究。那些製药公司的科学家们，根本不可能拿着几十亿美元去冒险，去做一个可能没有结果的预防疗法研究；即便证实疗法有效，等疗法被批准，专利期已经过了。钜额的研究成本打了水漂。
这就是为什麽我们需要为研发预防性疗法建立一个新的财务模式，以鼓励公司做这种有长期风险的投资。有一种方法可以考虑，就是监管局允许产品在专利期后也可独占市场一段时间，使公司能够回收该项「重量级」疗法的投资成本。可以採用特定的投资报酬率计算公式、依个桉方式来协商。
对于阿兹海默症的预防及治疗，我们依然乐观
我们明白，即使我们已经走在预防阿兹海默症的路上，在研发出有效的预防性疗法之前，也一定会持续努力帮助当前的患者和那些有失智风险的人。
研究人员们从过去的失败中不断学习，我们会越来越了解阿兹海默症，而且我们的研究工具比过去更精良。
此外，政府提高的研究经费，在不断引来新的研究者，他们新的点子可能会改变现状。有了这些进展，我仍乐观：我相信我们不仅可以成功预防阿兹海默症，还能帮助那些有失智风险的人。在共同努力下，我们真心希望改写阿兹海默症与相关失智症的定义，把「无法避免」变成「可以预防」、把「不可救治」变为「可以治癒」！
《黄手环行动》是中国最大的老年失智的家人社区，请加入我们的行动，一起向阿尔茨海默症挑战。
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