针对不同疾病选择相应的治疗策略是基因治疗研发过程中至关重要的一步。目前基因治疗常用的治疗策略主要有三种：
1. 基因过表达，指的是将正常的基因或者有治疗功效的基因通过病毒载体导入到患者体中，这种策略不改变患者固有的基因序列，效果较好。目前已上市的或处于临床阶段的基因治疗产品多采用过表达的策略。
2. 基因干扰，常用于治疗基因异常激活而导致疾病发生的情况。
3. 基因编辑，许多遗传性疾病是由于基因突变而导致的，单纯的过表达或干扰无法达到治疗效果，这就需要借助基因编辑技术对致病基因进行干预了。但由于存在编辑效率及脱靶等问题，采取基因编辑的基因治疗策略目前还存在较多待解决的问题。
图. 基因治疗的常见的三种策略[4]
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