血友病是由于某些凝血因子基因遗传性缺陷导致的凝血功能障碍性疾病，主要分为两种类型：甲型血友病和乙型血友病，其中甲型血友病的发病率约占血友病患者中80-85%。血友病患者的主要病症为自发或非自发性的出血，包括在创伤或手术中的出血难止，关节腔内反复出血引起的永久性关节损伤等。甲型血友病又称为血友病 A(Hemophilia A, HA)是由于凝血因子VII(I Clotting factor VIII, FVIII)缺失而引起的出血性疾病。FVIII主要由肝脏产生并分泌入血，参与内源性凝血途径，激活下游凝血因子，并通过一系列的级联放大效应使凝血酶原活化，最终形成止血栓塞发挥止血功能。其编码基因F8位于X染色体，具有点突变、错义、易位、插入等多种突变形式，这些突变可造成FVIII的合成不足或功能障碍，导致血友病的发生。
采用基因编辑技术，将C57BL/6JGpt小鼠的F8基因部分外显子敲除引起移码突变，造成FVIII蛋白缺失，自主研发了B6-F8-KO血友病A小鼠模型。该模型可模拟血友病患者的发病机制及主要症状，不仅可用于血友病 A 治疗药物的筛选，还可用于评价相关基因治疗的效果及安全性。选，还可用于评价相关基因治疗的效果及安全性。
血友病模型应用领域
1. 血友病 A 治疗药物的筛选
2. 血友病 A 基因治疗方法的疗效及安全性评价
3. 血友病发病机制研究
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