重组AAV病毒载体优缺点

基因治疗的发展给罕见病的治疗带来了希望。不过真正在人身上的治疗开始之前，需要有大量的临床前科研工作为其奠定基础。其中就包括了载体的选择，治疗策略的确定等。目前如果是体内的基因治疗，腺相关病毒无疑占据着统治地位。重组AAV病毒载体则是目前基因治疗最为常用的病毒载体。

优点：通常不会引起明显的免疫反应，也不会融入到宿主基因组，能够在启动子的控制下表达。

缺点：因为不整合到细胞DNA中，当细胞分裂时，就会丢失。

AAV载体包括两种类型：单链AAV (ssAAV)和自我互补AAV (scAAV)载体。当细胞被ssAAV传导后，单链病毒DNA需要先转化为双链形式，这是限速步骤，成为不利因素。scAAV载体病毒感染细胞后，立即以自我互补方式，形成双链DNA，加速病毒复制及基因表达过程，提升了效率。但scAAV载体包装容量只是ssAAV载体的一半(～2.4kb) 。到目前为止，已经在人和灵长类动物中发现与鉴定有超过12个（约100个变异体）AAV载体。其中血清型2、5、7、8和9为目前较为常用的AAV病毒载体。