基因治疗的好帮手—腺相关病毒

肿瘤是严重危害人类生命健康的重大疾病，如何突破肿瘤治疗一直困扰着医疗界。从传统的手术治疗、化疗及放疗等治疗方法到目前基因治疗的问世，人们一直在不断的寻找治疗肿瘤的最佳方法。如何取得安全有效的转基因治疗手段，实现人类疾病基因治疗的目标，是攻克肿瘤治疗的主要考虑之一。

基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。

而腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）载体又是基因治疗的明星载体，是基因治疗的好帮手；2017年11月，《新英格兰医学杂志》发表了一项临床试验结果：重组AAV基因治疗成功延长了15名身患严重遗传性疾病-1型脊髓性肌萎缩症（SMA1）患儿的生命，让他们有机会重获健康。此外，还有多种以AAV为载体的基因治疗药物正在开展II期或III期临床试验，其治疗对象几乎都是单基因遗传的罕见病，包括血友病A型和B型、地中海贫血、脊髓性肌萎缩症（SMA）等。

因此，腺相关病毒（AAV）作为基因治疗的一种明星载体，对于人类攻克癌症或更多的重大疾病有着巨大的潜力，下面小编就和大家分享一些腺相关病毒相关的知识。