2017 年 5 月 12 日~14 日，中华医学会第五届全国小儿神经外科学术会议在上海隆重召开。此次会议由上海交通大学医学院附属新华医院小儿神经外科主任、中华医学会神经外科分会小儿神经外科学组创始组长马杰教授担任大会主席，作为癌症精准医疗专家的泛生子基因受邀举办了主题为「精准医疗助力儿童脑肿瘤临床诊疗」的专场卫星会，并由大会主席马杰教授担任卫星会主席，与大家分享了儿童脑肿瘤中基因组学研究成果及临床治疗进展。
自 2015 年 1 月 20 日，美国前总统奥巴马在国情咨文中提出精准医疗的概念以来，对于精准医疗的争议就从未停止过。有人认为它是攻克未来医疗的希望之星，也有人认为精准医疗流于表面难成大器。精准医疗到底是「福」还是「祸」？对此，丁香园有幸对话到马杰教授，听他谈了谈自身对儿童脑肿瘤精准治疗的看法。
精准医疗和个体化治疗都是同一个概念
对于精准医疗，马杰教授谈到不管是规范化治疗，个体化治疗，还是精准医疗，其实都只是一个概念问题。他认为这三个都是同一个概念，归根结底，如何把病人治的更好，更有效地打击肿瘤才是根本问题。
「相对来说个体化治疗可能更适合患者一些，因为每个人的治疗方案都是不一样的。同样的疾病或者同样的肿瘤分型，治疗方法也不尽相同。比如我们现在进行的很多手术，术中会取出肿瘤组织进行培养及药物试验，有的药物疗效很好，有的药物则毫无作用，最后确定对哪种药物最敏感，使用效果最好，就会针对性的对患者进行哪种方案的治疗」，马杰教授还说到「人和肿瘤抗争过程其实很艰难。不像是战争，讲究胜负之分。就算是患者胜利了，战胜了肿瘤，可能最后人也去世了，所以这并不是我们希望看到的。我们更希望的是患者带瘤生存，和平共处。患者的生存质量高，预后好，才是我们需要的治疗方法。」
回到最初的问题上来，马杰教授再次强调了，不管是精准治疗还是个体化治疗都是一样的，其实最终是为患者服务的。患者取得更好的效果，就是更好的临床治疗。
髓母细胞瘤分子分型和病理分型的异同之处
2016 年 WHO 宣布了髓母细胞瘤的四个分子亚型，这一分型可以说轰动了业界，虽然乳腺癌等肿瘤早有分子分型的先例在前，但是对于髓母细胞瘤的分子分型还是首次提出。
对于分子分型的优势，以及与病理分型的异同之处，马杰教授也进行了介绍，他说：「去年在行业内的会议上，就这个问题曾引起了广泛的讨论。以前传统的病理分型，是在显微镜下看肿瘤（进行病理分型），肿瘤的恶性程度是根据细胞迁移速度、细胞的形态和核分裂等情况进行判断。但是逐渐我们发现同样的病理类型，预后是不一样的。为什么会这样？Michael Taylor 为首的科学家为了研究这个问题，汇总了 1000 多例的标本进行分子检测，最后确定了髓母细胞瘤分子分型。」
「髓母细胞瘤分子分型和病理分型最大的不同之处在于分子分型与预后的相关性更强。」马杰教授说「从某种角度上，分子分型更能代表患者的预后。在临床，医生判断肿瘤患者的预后，不是看（肿瘤的）病理形态如何，而是患者的生存时间，肿瘤的复发率。相较病理分型，分子分型是更加准确的判断方法，它更加细化了肿瘤的分型，来指导患者的后续治疗。」
在此，马杰教授还预测了分子分型将在以后的教学、临床中会占有更加重要的主导地位。
基因检测是趋势，患者预后更重要
对于基因检测，马杰教授还是非常看好的，他认为这是非常好的趋势，正如在泛生子卫星会的致辞中提到的「泛生子公司在儿童脑肿瘤基因检测和分子分型等方面做了很多工作，尤其是最近又有新的髓母细胞瘤的基因检测产品问世。」
「不过基因检测的过程一定要配合患者的预后」，马杰教授说「光有检测基因突变是不行的，因为肿瘤不是基因一个突变的结果，而是多个突变。并且，小儿跟成人的突变情况还有所不同。所以，如果只盯着突变，意义不大，最终还是要跟患者的预后结合起来。」
马杰教授谈与 COG 合作：科研之路很长，希望大家一起走
「在肿瘤治疗方面，我们其实做了很多工作」他说「但是我们往往是丢了西瓜，捡了芝麻。对于肿瘤的治疗，我们做了大量的手术，但是术后放化疗、随访及肿瘤的分型却并未引起大家的重视，这导致了我们做实验的时候无数据可用，科研方面成果寥寥。我的目的就是把大家的资源结合在一起，把我们之前扔掉的东西捡回来。」
马杰教授还介绍了他与美国儿童肿瘤协会（COG）及国内 60 多家医院合作的儿童肿瘤临床实验项目。「我只是看到这个方向，我们应该走。一个人走比较孤单，两个人走力量还不大，我想告诉大家我们一起走，会有更大的力量」马杰教授说。
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