一针1358万，天价药物即将落地中国，厂家曾表态“不算贵”

据观察者网报道，脊髓肌肉萎缩症，简称SMA，是一种十分特殊的罕见病，虽然医学界通过长时间研究已经确定该病的病因，但是在治疗手段上却没有什么有效突破，只要有婴儿患上此病，有9成数量都活不过2岁。

当然也不是没有任何手段去治疗这种疾病，诺华旗下就有一款治疗脊髓性肌萎缩的药物，这也是全球首个治疗该疾病的基因疗法，患者只需要注射一次，就能达到治疗目的。不过虽然看似简单，但是这款药物的价格在国外的定价却高达212.5万美元，折合人民币大约1358万元。

现如今这款天价药物已经在华获得临床试验默示许可，也就说即将落地中国，它也是在中国获批的又一款治疗脊髓肌肉萎缩症的天价药。在全球范围内，关于治疗SMA的药物只有三款，中国在2019年的时候，批准了其中的一款诺西那生钠注射液，这也是中国首个获批治疗SMA的药物。

当时诺西那生钠注射液在国内的定价高达70万，并且还需要每年反复注射才能达到效果，之后该药的价格才降到了3万多一支。如果和诺华旗下的治疗SMA的药物相比，诺西那生钠注射液确实相当“便宜”，但是前者的好处却是大家无法忽略的事实，只需要注射一次就能完成治疗。不过就算是有这一好处，其定价也引起了不小的争议，大部分患者甚至都不愿意相信有这一药物存在，因为就算知道也无法承担费用。有声音认为，该药的定价是诺华为了抬高药物价值的一种策略，他们并没有从患者生命的角度去考虑问题。

诺华方面曾对此回应称，如果从成本方面考虑，最初的定价至少要高达400万美元，并且还强调称，由于只需要注射一次，所以和其他治疗方式相比，他们的药物价格并不算太昂贵。资料显示，患上SMA以后，患者会逐渐丧失运动功能，甚至呼吸和吃饭都无法进行，而治疗该疾病的药物虽然已经被成功研发，但是对于大部分患者来说，其实有着更大的难题摆在眼前，那就是根本无力承担治疗费用，所以很多患者也根本不愿意相信有这样一款药物，与其倾其所有去治病，更多人则愿意选择不使用。这也是大多数SMA患者和其家庭中的“常见选择”。